Sağlık Bakanlığı’na bağlı Nadir Hastalıklar Dairesi ile bir görüşme yaptık. Daire Başkanı Dr. Onur Burak Dursun video-konferans yoluyla yapılan toplantıda sorularımıza aşağıdaki cevapları verdi.
1. Spinraza’nın uygulandığı merkezlerle ilgili sorunlar
2. basamak birimleri olan yerlerde ilacın uygulanmasını; 3. basamak hastanelerin ise mükemmeliyet merkezleri (kas hastalıkları merkezleri) olarak kurgulanmasını planlıyoruz.
Erzurum, Samsun, Trabzon ve İstanbul’daki hastanelerle görüştük. Buralardan başlayarak uygulama merkezlerinde SMA için bir koordinatör atama ve bu kişinin SMA sürecini yürütmesi şeklinde çalışmak istiyoruz. Bunu Batı ülkelerindeki “Case Manager” gibi düşünüyoruz. SMA hastaları için ayrı ve özel bir bölüm ve sadece bu işle ilgilenen bir kişi olmalı. Fakat salgın ve hastanelerin poliklinikleri kapatması nedeniyle yeni merkezler ekleme konusunda hızlı ilerleyemiyoruz.
Spinraza’nın verileceği merkezlerle ilgili olarak Doğu Anadolu bölgesini ve Van’ı özellikle takip ediyoruz.
2. Spinraza’nın 1. tip SMA hastalarına verilmesindeki kriterler ve sahadaki sorunlar
Cevap:
Spinraza ile ilgili akademik düzeyde de çalışmıştık. İlaçla ilgili çalışmalar devam ediyor; olumlu tamamlandı. Tebliğ de düzenlendi.
A) Hastaların ilaca devamıyla ilgili bir derleme yapmanızı istiyoruz. Kim kaçıncı dozda ve neden kriterlerle takılıyor? 1. tip hastalarda iki tür şikâyet ağırlık taşıyor.
– 40 puana ulaşabilen hastaların 1 sonraki doza devamıyla ilgili şikayetler
– Çocukların ilaçtan hiç faydalanamadığı kanaatine varan hekimler
Kriterleri gözden geçirmek ve SUT üzerinde yeniden çalışmak istiyoruz.
B) Uygulama merkezlerine dair şikayetleri de derlemenizi istiyoruz.
3. Zolgensma konusundaki gelişmeler
Cevap:
Bu konudaki çalışmalar devam ediyor. TİTCK bünyesinde Bilim Kurulu toplandı; önümüzdeki haftalarda biz de burada bakanlık bünyesinde toplayacağız. Yeterli veri yok, fakat elde yeterli veri olmasa bile hastalarımızın faydasına ne yapılabilir; fayda görme ihtimali nedir, bunları inceliyoruz.
İlaç Türkiye’deki hastalar üzerinde denensin istemiyoruz. Buna karşılık önümüzdeki dönemde bu konuda bazı gelişmeler olacağını düşünüyoruz.
4. Evrysdi için temel talebimiz bu ilacın Türkiye’de kullanımına başladığında bütün tipler ve yaşlar için ödeme kapsamına alınması ve kritersiz olmasıdır. Bu konuda Sağlık Bakanlığı’nın görüşü ve yapılan çalışmalar nelerdir?
Cevap:
Evrysdi için bir EAP (erken erişim programı) planlanmıyor.
Risdiplam etken maddesi için henüz yayınlanmış bir tane bile makale yok. Sadece uluslararası nöroloji konferanslarında sunulan posterler var. Buna rağmen Yurtdışı İlaç Listesi’ne ekledik.
5. İlaçların etkilerinin kıyaslaması ve yan etkileri
Cevap:
Bu kıyaslamaları yapmak çok zor. Denemelerdeki kıstaslar, 4 puan ilerleme hedefleri ilaç şirketleri tarafından neye göre kondu; bunları da bilmiyoruz.
Roche’un “devlet ödeme kapsamına alsın; veriler ondan sonra görülebilir” şeklinde bir yaklaşımı var.
Ailelerin uygulama kolaylığından dolayı Evrysdi’yi olumlu bulma eğilimi var ama ilaçlarla ilgili değerlendirilmesi gereken tek şey bu değil.
6. Evrysdi ödeme kapsamına alınırsa iki ilacın birden ödeme kapsamında olup olmayacağı
Cevap:
Buna Bilim Kurulu karar verir. Birçok ülkede birden fazla ilaç ödenmiyor; biz ise kendi ülke modelimizi kuracağız.
7. Evrysdi ödeme kapsamına alınırsa ilacın tedariği ve eve / hastaneye teslimi konuları
Cevap:
Bunları konuşmak için henüz çok erken. İş oralara gelince sizinle bunları yine konuşuruz.
8. Evlilik Öncesi Tarama
Cevap:
Bunun sorumlusu başından beri Sağlık Bakanlığı’na bağlı Halk Sağlığı Genel Müdürlüğü’dür, ama biz de bu konuda çalışıyoruz. Fakat henüz somut bir gelişme yok.
Son olarak 25 Ağustos 2020 tarihinde Nadir Hastalıklar Dairesi ile yaptığımız görüşmenin haberi için tıklayınız.