Roche, Dünya Kas Cemiyeti’in (WMS) 2021 Kongresi’nde SMA ilacı Evrysdi‘nin yeni verilerini sundu.
- Yeni veriler, Evrysdi ile tedavi edilen SMA hastası olan ve henüz hastalığn belirtisini göstermemiş (pre-semptomatik) bebeklerin yutma yeteneğini koruduğunu göstermektedir.
- Evrysdi, yetişkinlerde, çocuklarda ve iki aylık ve daha büyük bebeklerde tutarlı klinik olarak anlamlı etkinlik göstermiştir ve bugüne değin dünya çapındaki 58 ülkede onaylanmıştır.
Roche’un Baş Tıbbi Sorumlusu ve Global Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway yaptığı açıklamada şunları söyledi:
Evrysdi için bu yeni veriler, bu ilacın potansiyel faydalarını en genç SMA hastalarına genişletmeye yardımcı olabilecektir. Amacımız, nöromüsküler hastalıklar için dönüştürücü ilaçlar geliştirmede öncülük etmeye devam etmektir. Bu yıkıcı nadir hastalıklardan etkilenen insanlar için yeni tedaviler geliştirmelerine yardımcı olan iş ortaklarımıza minnettarız.
Dünya Kas Cemiyeti’nin (WMS) 2021 yılı Kongresi’nde, devam eden açık etiketli Rainbowfish çalışmasından elde edilen veriler sunulmuştur. Buna göre, en az 12 ay boyunca Evrysdi ile tedavi edilen beş hasta dördü, sağlıklı çocuklar için Dünya Sağlık Örgütü kıstaslarına göre bağımsız olarak ayakta durmayı ve yürümeyi başarmış ve ek olarak, beş bebeğin tümü 12 aylık tedaviden sonra yutma yeteneğini korumuş ve yalnızca ağızdan beslenmeye devam edebilmiştir.
Daha önce bildirilen sonuçlar, en az 12 ay boyunca Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin, %100 oranında (n=5) baş kontrolünü, dik oturmayı, yuvarlanmayı ve emeklemeyi sürdürebilen Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi (HINE-2) motor kilometre taşlarına ulaştığını göstermiştir.
Bu veriler ayrıca Evrysdi’nin geniş bir hasta popülasyonunda etkinliğini destekleyen ve giderek artan kanıtlara katkıda bulunmaktadır. Bugüne değin 4.000’den fazla hasta klinik denemelerde, insani amaçlıkullanımda ve gerçek dünya ortamlarında Evrysdi ile tedavi edilmiştir.
Yazının orijinalini okumak için tıklayınız.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.