SMA tedavilerinde ticari adıyla Zolgensma olarak bilinen oral ilacın intratekal (omurilik içine enjekte edilen) yeni formu, 2 yaş ve üzeri hastalar için FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) tarafından bugün itibarıyla onaylandı. İlacın yeni ticari adı ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve) olarak duyuruldu.
Güvenilir haber kaynaklarında yer alan bilgilere göre ITVISMA’nın liste fiyatı 2,59 milyon USD olarak belirlendi.
Bu onay, SMA tedavi alanı açısından son derece umut verici bir gelişmedir. Mevcut tedavileri sunan firmaların hem yeni çalışmalarını hızlandırması hem de fiyatlandırma konusunda rekabetçi bir yaklaşım benimsemesi yönünde olumlu etkiler oluşturması beklenmektedir.
Orta ve uzun vadede ise sürecin daha kapsamlı bir şekilde netleşmesi için EMA’nın (Avrupa İlaç Ajansı) ve TİTCK’in (Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu) değerlendirmelerini ve onay mekanizmalarına ilişkin gelişmeleri beklemek gerekmektedir.
EMA ve TİTCK onay süreci, kamuoyuyla paylaşılacak klinik çalışma verileri ve süreç boyunca elde edilecek tüm güncel gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Resmî bilgiler paylaşıldıkça konuya ilişkin detayları aktarmaya devam edeceğiz.
Kaynaklar:
Novartis Receives FDA Approval of Itvisma for the Treatment of SMA
US FDA approves Novartis’ gene therapy for rare muscle disorder