Novartis Gen Tedavileri bölümü, Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’dan 2-5 yaş arasındaki SMA hastalarında gen tedavisinin intratekal yolla uygulandığı STRONG çalışmasına dair bir geri dönüş aldı. Novartis’ten yapılan açıklamaya göre FDA, şirketten bu yaş aralığındaki hastalar için bir ilaç denemesi daha yapmasını ve bunun pivot çalışma olarak STRONG’a ilaveten bir dosya ortaya çıkarmasını talep etti. (Son fazı olup sonrasında ticarileşme başvurusu yapılan çalışmalara pivot adı veriliyor).
Bu yazı AVXS-101’in (ticari adıyla Zolgensma’nın) bundan sonra nasıl ilerleyeceğini ortaya koyuyor. Novartis tarafından bu yeni ilaç denemesinin tasarımının ve diğer ayrıntıların üzerinde çalışıldığı ve güncellemelere dair bir açıklamanın yapılacağı belirtildi. Novartis’e göre bu yeni ilaç denemesinin, STRONG kod adlı denemenin daha önce askıya alınmasına dair gelişmeyle ilgisi yok. Öte yandan şirket, bu yeni denemeye de ancak STRONG’un devamına ABD’de izin verilmesinin ardından başlanabileceğini belirtiyor.
İsviçre merkezli şirket açıklamasında, SMA’ya dair çalışmalarının gen tedavisinin ötesine geçtiğini ve Branaplam’ı (LMI070) da kapsadığını belirterek henüz geliştirme aşamasında olan bu ilacın da ağızdan alınan, haftada bir alınacak ve SMN2 genini düzeltecek bir tedavi olmasının planlandığını belirtti.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yorumumuz
Zolgensma ABD’de ve Japonya’da 2 yaşın altındaki; Avrupa’da ise ağırlığı 13,5 kilonun altında olan SMA hastalarına veriliyor. Spinraza ve Evrysdi ise çok daha geniş hasta grupları için onay alarak piyasaya çıktılar. İşte Zolgensma’nın intratekal yoldan verilecek olan dozu da bu alandan pay kapma amacını taşıyacaktı.
Fakat bu son gelişmeler Novartis’in o hasta popülasyonlarına dönük bir ilaç etiketine ulaşabilmesinin birkaç yıl süreceğini gösteriyor. Bazı biyo-teknoloji sayfalarında bu haberin neticesinde Zolgensma’nın 2 yaşın üstündeki hastalar için onay almasının 2023’ü bulabileceği yazılıyor.
Bilindiği üzere FDA, 2 ila 5 yaşın arasında gen tedavisinin uygulandığı STRONG kod adlı denemeyi 2019 yılının Ekim ayında, hastalar üzerindeki denemelerde yaşanan yan etkileri gerekçe göstererek durdurmuştu. O deneme hala askıya alınmış halde, ve başlatıldığında Novartis’in ilaveten bir de bu bahsi geçen yeni klinik çalışmayı başlatıp tamamlaması gerekecek. Novartis’in açıklamasında bu iki konunun birbiriyle ilgisiz olduğu söylense de aslında bir ön koşul olduğu görülüyor.
Bu konudaki bir haber/analiz yazısını okumak için tıklayınız.