Özet:
FDA, Biohaven şirketinin miyostatin hedefli biyolojik bir araştırma ajanı olan Taldefgrobep Alfa’nın faz 3 aşaması için hızlı işleme koyma (Fast Track) kararı aldı.
Bahsedilen ilaç, misyotatin aktivitesini engellemekte ve kas fonksiyonlarının olumlu yönde etkilenerek iyileşmesini sağlama potansiyeline sahiptir. Misyotatin aktivitesinin engellenmesi ile SMA gibi ilerleyici bir motor nöron hastalığına sahip olan kişiler için önemli bir ihtiyacın karşılanmasını sağlamaktadır. Teldefgrobep’in hızlı değerlendirme statüsü, ilacın daha hızlı bir şekilde değerlendirebilmek ve hastalara daha hızlı şekilde ulaşabilmesini kolaylaştırmak adına, tıbbi desteğe ihtiyaç duyan SMA hastaları için fonksiyonel faydaların sağlanması gerektiği vurgulanmıştır. Biohaven yetkilileri ise bu karar hakkında memnuniyetlerini belirttiler. Yazının tam çevirisi ise şu şekilde:
FDA, Biohaven’in Taldefgrobep Alfa’sı için Hızlı İşleme Konma (Fast Track) Kararı Aldı
SMA hastalarının kas kütlelerini geliştirmek için, Faz 3 geliştirme aşamasında olan ve miyostatin hedefli biyolojik bir araştırma ajanı olan Taldefgrobep Alfa’ya, Amerika’da, daha önceki “Yetim İlaç Tasarım” hakkına ek olarak “Fast Track (Hızlı işleme konma: Faz 3’ünn daha kısa sürede tamamlanabilmesini sağlayan)” hakkı verildi.
NEW HAVEN, Conn., Şubat 21, 2023 /PRNewswire/
Biohaven Ltd şirketi bugün, spinal müsküler atrofinin (SMA) tedavisi için yeni bir anti-myostatin adnektin olan Taldefgrobep Alfa için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) Fast Track unvanı aldığını duyurdu. Fast Track tanımlaması, FDA ile daha sık iletişimi ve ciddi bir durumu tedavi eden ve karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan bir ilacın hızlı bir şekilde gözden geçirilmesini kolaylaştırarak önemli yeni ilaçların hastalara daha erken ulaşmasını sağlar. Biohaven daha önce SMA tedavisinde Taldefgrobep için FDA’dan yetim ilaç ataması almıştı.
SMA, nadir görülen, gelişimin ve kas kütlesinin zayıflaması ile ilerleyici zayıflık ve kas atrofisi, motor fonksiyonda azalma, yaşam kalitesinde bozulma ve sıklıkla ölümlere sebep olan giderek ilerleyen bir motor nöron hastalığıdır. Sağlıklı kas gelişiminde önemli bir süreç olan iskelet kası büyümesini sınırlayan doğal olarak oluşan bir protein olan miyostatinin inhibisyonu, SMA için potansiyel bir terapötik(tedavi edici) hedeftir.
Taldefgrobep, miyostatin aktivitesini bloke ederek kas fonksiyonunu geliştirmek için hastalık modifiye edici terapilerle kombinasyon halinde kullanılacak yeni bir terapi olma potansiyeline sahiptir. Taldefgrobep’in miyostatin inhibitörleri alanındaki yeniliği, etki mekanizmasına dayanmaktadır. Hem genel miyostatin seviyelerini düşürmek hem de bir reseptör antagonisti olarak işlev görmek için miyostatine bağlanır, böylece iskelet kaslarında miyostatin sinyalini bloke eder.
Biohaven Klinik Geliştirme’den Sorumlu Başkan Yardımcısı Dr. Lindsey Lee Lair şunları söyledi: “FDA’nın SMA tedavisi için Taldefgrobep Alfa’ya Fast Track ataması vermesinden çok memnunuz. SMA hastası çocuklar ve yetişkinler önemli ölçüde kas zayıflığı yaşarlar ve günlük yaşam kalitelerini etkileyen işlevsel bozukluklar ve karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları devam etmektedir. Taldefgrobep Alfa’nın SMA’dan etkilenen hastaların ve ailelerin yaşamlarını iyileştirme potansiyeli bizi heyecanlandırıyor.”
SMA Foundation CEO’su Karen Chen şunları ekledi: “FDA’dan Fast Track ataması, SMA’da karşılanmamış yüksek tıbbi ihtiyacın altını çiziyor ve bu ilerleyici nörolojik hastalıkla yaşayan çocuklar ve yetişkinlerde ek yeni kombinasyon tedavilerine olan ihtiyacı destekliyor. SMA Foundation, hastalara fonksiyonel faydalar sağlayan ek kas ve nöromüsküler rejeneratif tıp terapilerinin geliştirilmesini desteklemek için büyük yatırımlar yapıyor. Sağlık yetkililerinin yeni terapilerin geliştirilmesini hızla ilerletmeye olan adanmışlıklarını görmekten mutluluk duyuyoruz”
Nörodejeneratif hastalıkları ele alan yenilikçi denemelerde lider olan Biohaven, şu anda SMA’da Taldefgrobep’in 3. faz klinik denemesine hasta alıyor: Spinal Musküler Atrofisi Olan Katılımcılarda Taldefgrobep Alfa’nın Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmeye Yönelik Bir Çalışma (A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Taldefgrobep Alfa in Participants with Spinal Muscular Atrophy (RESILIENT) (NCT05337553))
Taldefgrobep Alfa hakkında
Taldefgrobep Alfa (BHV2000 olarak da bilinir), spesifik olarak miyostatine (GDF-8) bağlanmak üzere tasarlanmış modifiye bir adnektindir. Taldefgrobep, serbest miyostatini düşüren ve miyostatin-taldefgrobep kompleksi ile bir Aktivin 2b reseptörü antagonisti olarak işlev gören tamamen insan anti-myostatin rekombinant proteinidir. Adnektinler, insan serumunda doğal olarak bol miktarda bulunan hücre dışı bir protein olan insan fibronektinine dayalı yerleşik, tescilli bir protein terapötik sınıfıdır.
Çeviri: Fatih Kaygısız
Kaynak: Biohaven’s Taldefgrobep Alfa Receives FDA Fast Track Designation for Spinal Muscular Atrophy