Roche’un SMA ilacı Evrysdi (Risdiplam) İngiltere’de ödeme kapsamına alındı.
Yapılan açıklamaya göre İngiliz Sağlık Bakanlığına bağlı NICE (Ulusal Sağlık ve Tıbbi Bakım Mükemmeliyeti) enstitüsü, İngiliz ödeme kurumu olan NHS ve Roche şirketi, 1. 2. ve 3. tip SMA hastaları için bir “Erişim Anlaşması” (Managed Access Agreement – MAA) üzerinde anlaşmaya vardılar.
Bu anlaşmanın amacı bir yandan daha fazla veri toplanırken diğer yandan da SMA hastalarının bu tedaviye ulaşmasını sağlamaktır. MAA, 2024 yılına kadar geçerli olacak ve bu tarihte Roche, NICE kurumuna bir başvuru dosyası daha iletecektir. Böylece MAA kapsamında toplanan verilerle birlikte NICE’a başvuru yapılacaktır.
Treat SMA yetkilileri yazılı açıklamalarında şunları belirttiler:
Kapsama alınacak hastalara gelirsek, Risdiplam 1., 2. ve 3. tiplerdeki veya belirti göstermeyen (pre-semptomatik), 1 ila 4 SMN2 kopyası olan, 2 aylıktan büyük bütün SMA hastaları için ödeme kapsamına alındı. Tedaviye başlama ve tedavinin durdurulması için bazı koşullar var. Öte yandan bir sivil toplum kuruluşu olarak bu koşulların adilane olduğunu düşünüyoruz. Tedavinin kesilmesi kriterleriyle ilgili bir tıbbi panelin kurulmasını de önemli buluyoruz; bu noktada kararlar tamamen klinik temellere dayalı olarak verilmelidir.
Tedaviye Başlama Koşulları
Anlaşmaya göre Risdiplam etken maddeli Evrysdi İngiltere’de SMA hastalarına şu koşullarla verilecek:
- Hasta için şu ikisinden birisi geçerlidir:
- 1, 2, veya 3. tip SMA teşhisinin konmuş olması
- SMA hastalığının ve 1 ila 4 SMN2 kopyasının genetik olarak test edilmiş olması ve hastanın henüz belirtilerini taşımıyor olması
- Risdiplam tedavisinin tek başına kullanılması.
- Daha önce Zolgensma ile başarılı bir tedavi görmüş olmaması
- Sürekli olarak solunum desteğine bağlı olma (Herhangi bir enfeksiyon durumu haricinde üst üste 21 gün, günde en az 16 saat) veya trakeostomiye bağlı olmama. Bu duruma uymayan ama diğer kıstasları karşılayan hastalar NHS İngiltere Klinik Paneli’nde değerlendirilecektir.
- Tedaviye başlamadan önce gerekli verilerin toplanması. SMA tedavisine bu anlaşmadan daha önce başlamış hastaların eğer son 6 ay içinde gerekli verileri toplandıysa yeni bir değerlendirmeye girmesi gerekmemektedir.
Tedavinin Kesilmesine Dair Kriterler
- Hastaya ilerleyici ve hayatını etkileyici ve bu tedavinin fayda vermesini önleyici bir hastalığın (kanser, beyinde hasar vb.) teşhisinin konması
- Hastanın SMA hastalığı başka bir tedaviye başlaması
- Hastanın kendisi veya ailesinin veri toplama ve izleme konusundaki rızasını geri çekmesi
- Hastanın tedaviden fayda görmemesi, bu durum ya yıllık Blueteq formu ya da durdurma kıstaslarından anlaşılacaktır.
İngiliz NICE kurumunun sitesinde bu konuda yayınlanan haberi okumak için tıklayınız.
Treat SMA derneğinin sitesindeki haberi buradan okuyabilirsiniz.
Yorumumuz
Birleşik Krallık’taki bu gelişmenin gerek Avrupa’nın kalanı gerekse Türkiye için önemli olduğu aşikârdır.
Bu haberin yayınlandığı tarih itibariyle tedavinin durdurulmasına dönük kriterlerle ilgili bazı açık noktalar bulunmakla birlikte trakeli hastalara verilmemesi gibi bazı olumsuz koşulları içerdiği de görülmektedir. Ülkemizde Spinraza’da olduğu gibi diğer ilaçlarda da bu tür tedaviye başlama koşullarının bulunmaması olmazsa olmazlarımız arasındadır.
Derneğimizin ülkemizdeki SMA hastalarının mümkün olan bütün ilaçlara koşulsuz, kritersiz olarak erişebilmesi yönündeki çabaları ve görüşmeleri sürmektedir.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.