Biogen, Spinraza‘nın 50 mg/5 mL ve 28 mg/5 mL dozlarından oluşan yeni yüksek doz uygulamasının, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından SMA hastalarının tedavisi için onaylandığını duyurdu.
Dünya genelinde yaklaşık 10 yıldır kullanılan 12 mg’lık ilacın başlangıç döneminde ve devam döneminde daha yüksek miktarda verilmesiyle ailelerin ve hastaların süregelen ihtiyaçlarına yeni bir seçenek sunmak amaçlanıyor.
- Onay, daha önce tedavi almamış hastalar ile hâlihazırda Spinraza kullanan hastalarda ilacın etkisini ve güvenliğini inceleyen Devote çalışmasının verilerine dayandırıldı.
- Spinraza’nın yüksek doz uygulaması önümüzdeki haftalarda ABD’de kullanıma sunulacak.
- Bu uygulama Avrupa Birliği, İsviçre ve Japonya’da da onay almıştı.
Yüksek dozun kullanıma sunulması
Tedaviye ilk kez başlayacak kişilerde başlangıç dönemi hızlandırılacak; 14 gün arayla iki kez 50 mg verilecek. Daha sonra her dört ayda bir 28 mg’lık devam dozu uygulanacak. Mevcut düşük doz uygulamasından geçecek kişiler ise tek bir yüksek doz başlangıcından sonra mevcut dört aylık takvimleriyle devam edecekler.
St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi’nden Richard Finkel, dozun artırılmasının zaten faydaları bilinen bu tedaviyi daha da geliştirme potansiyeli taşıdığını söyledi. Finkel’e göre yüksek doz uygulaması anlamlı yarar gösterirken güvenlik açısından da bilinen tablo korunmuş oldu. Ona göre bu yeni yaklaşım, gelecekte SMA bakımında önemli bir yere sahip olabilir.
Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby de yaklaşık 10 yıl önce Spinraza’nın onaylanmasının SMA için bir dönüm noktası olduğunu, bugünkü yeni onayın ise topluluğun hâlâ karşılanmamış ihtiyaçlarını ele alma açısından yeni bir ilerleme anlamına geldiğini söyledi.
FDA’nın onayı, üç bölümden oluşan Devote adlı çalışmanın verilerine dayandırıldı. Çalışmanın en kritik bölümünde, daha önce tedavi almamış ve belirti gösteren bebeklerde yüksek doz Spinraza kullanan grubun hareket becerilerinde, tedavi almayan benzer bir grupla karşılaştırıldığında belirgin ve istatistiksel olarak güçlü bir iyileşme görüldü. Ortalama fark 26,19 puan olarak açıklandı.
“Devote” çalışması hakkında
Devote, Spinraza’nın daha yüksek dozda verilmesi durumunda ne kadar güvenli ve etkili olduğunu anlamak için tasarlanmış 2/3 faz bir çalışmadır. Araştırmaya, farklı yaş gruplarından ve farklı SMA tiplerinden toplam 145 hasta katıldı. Çalışma, dünyada 42 farklı merkezde yürütüldü.
Araştırma üç bölümden oluştu. İlk bölüm güvenliğe odaklandı. İkinci bölümde yeni tedavi ile karşılaştırmalı değerlendirme yapıldı. Üçüncü bölümde ise mevcut 12 mg uygulamasından yeni yüksek doz uygulamasına geçen çocuklar ve yetişkinler takip edildi.
İkinci bölümde, daha önce tedavi almamış ve bebeklik döneminde SMA başlayan 75 hasta ile daha geç başlayan SMA’sı olan 24 hasta yer aldı. Bu bölümde esas olarak, altı ay sonunda bebeklerin hareket becerilerinde başlangıca göre ne kadar değişim olduğu ölçüldü. Karşılaştırma, Endear adlı daha önceki çalışmaya katılan ve tedavi almamış olan benzer grupla yapıldı. (Endear, Spinraza’nın 12 mg’lık mevcut uygulamasının FDA ve EMA’dan onay alması sürecinde temel alınan iki önemli çalışmadan biridir.)
Üçüncü bölümde ise daha önce düşük dozda ilaç alan 40 çocuk ve yetişkinin 50 mg/5 mL ve 28 mg/5 mL dozlarından oluşan yeni uygulamaya geçişi değerlendirildi.
Devote çalışmasında yüksek doz uygulamasının güvenlik tablosunun, düşük doz uygulamasıyla genel olarak benzer olduğu belirtildi. Belirtileri bebeklik döneminde başlayan (1. tip) ve yüksek doz alan SMA hastalarında daha sık bildirilen sorunlar arasında zatürre, COVID-19, yiyecek ya da sıvının akciğere kaçmasına bağlı akciğer enfeksiyonu ve yetersiz beslenme yer aldı. Şirket ayrıca, karşılaştırma için kullanılan daha eski çalışmanın yapıldığı dönemde COVID-19’un henüz bilinmediğini hatırlattı.
Kaynak
Haberin ayrıntıları için Biogen şirketinin yatırımcı ilişkileri sayfasındaki ilgili haber okunabilir (haberin dili İngilizcedir): https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-new-high-dose-regimen-spinrazar-nusinersen-spinal