ABD’li ilaç şirketi Biogen, “salanersen” (BIIB115/ION306) adlı yeni bir tedavinin 1. fazında klinik çalışmasından aldığı olumlu sonuçlara dayanarak, ilacı onay sürecine yönelik ileri aşama çalışmalara taşımaya hazırlanıyor.
Salanersen, aynı Biogen’in mevcut SMA tedavisi Spinraza gibi “antisense oligonükleotid” denen türde bir ilaç. Spinraza ile aynı etki mekanizmasına sahip olmasına karşın daha güçlü etki göstermesi ve yılda sadece bir kez uygulamanın yeterli olması hedefleniyor.
The Phase 1 single ascending dose study was designed to evaluate the safety, tolerability and pharmacokinetics of salanersen. The trial consisted of two parts: Part A, a randomized and placebo-controlled segment in healthy adult male volunteers and Part B, an open-label segment in pediatric participants with SMA who previously received ZOLGENSMA® (onasemnogene abeparvovec) and had investigator-reported suboptimal clinical status. Interim results are from Part B (n=24) in individuals that received either 40 mg or 80 mg salanersen once a year. In participants with elevated baseline concentrations of neurofilament light chain (NfL), indicating ongoing neurodegeneration, initiation of salanersen led to mean reductions in NfL of 70% at 6-months which were sustained through the 1-year dosing interval.
1. Faz Çalışmasının Sonuçları
- Daha önce gen tedavisi almış SMA hastası çocuklarda, Salanersen tedavisine başlandıktan sonra sinir hücrelerinin hasar görme hızında belirgin yavaşlama gözlendi.
- Motor (hareket) becerilerinde anlamlı gelişmeler oldu. Örneğin, 5 yaşında olmasına rağmen destek olmadan oturamayan bir çocuk, ilaca başladıktan sadece 3 ay sonra kendi başına oturabildi.
- Yılda tek doz olarak verilen 40 mg ve 80 mg’lık iki farklı doz genel olarak iyi tolere edildi.
- Kan tahlillerinde sinir hasar göstergesi olan “nörofilament” seviyeleri ortalama %70 düştü ve bu etki 1 yıl boyunca devam etti.
Hastaların Kazanımları
- Bazı çocuklar, daha önce yapamadıkları yürüme, emekleme, ayakta durma veya oturma gibi hareketleri yapabilir hale geldiler.
- Motor fonksiyon testlerinde anlamlı iyileşmeler görüldü.
Yan Etki (Güvenlik) Durumu
- İlacın güvenlik profili olumlu bulundu. En sık görülen yan etkiler ateş ve üst solunum yolu enfeksiyonu oldu.
Biogen, bu yeni ilacın Faz 3 aşaması için dünya genelindeki sağlık otoriteleriyle görüşmelere başladı. İlacın geliştirilmesi, üretimi ve pazarlanmasına dair haklar ise Ionis Pharmaceuticals şirketinden alınmıştır.
Haberin İngilizce orijinaline ulaşmak için tıklayınız.