Biogen Respond denemesinde İlk SMA hastasına ilacın verildiğini duyurdu.
- Dördüncü faz ilaç denemesi olan Respond çalışmasında Zolgensma almış olan ve beklenen klinik cevabı görememiş olan hastalarda Spinraza’nın etkisi ve güvenilirliği incelenecek.
- Gerçek hayat tecrübesi Zolgensma alan hastaların bazılarının daha sonra Spinraza da aldığını gösteriyor.
- Biogen Spinraza’nın SMA hastalarındaki tedavi potansiyellerini araştırma konusuna odaklanmış durumda.
Biogen, dünya ölçeğinde yürütülen bir ilaç denemesi olan Respond adlı çalışmada ilk hastaya ilacın verildiğini duyurdu. Bu dördüncü faz denemesinde Spinraza’nın (Nusinersen) daha önce Zolgensma almış olan, fakat klinik durumu iyileşmemiş olan SMA hastası bebek ve çocuklardaki etkisi ve güvenilirliği incelenecek. Respond adlı çalışmanın dünya çapında 20 farklı yerde yürütülmesi ve toplam 60 hastanın kaydolması planlanıyor.
Bir sivil toplum kuruluşu olan SMA Europe’un başkanı olan Dr. Nicole Gusset şunları söyledi:
SMA hastalığının tedavileri SMA hastası olarak doğan çocuklar için mümkün olan şeyleri değiştirdi fakat yeni soruları da ortaya çıkardı. Respond adlı çalışmanın veriler toplayarak bazı sorulara cevaplar sunmasını bekliyoruz; böylece SMA ile yaşayan bireyler ve aileleri de kararlarını daha fazla bilgi sahibi olarak verebileceklerdir.
Respond denemesi, Spinraza’nın kanıtlanmış olan etkinliğinin ve çalışma mekanizmasının daha önce gen tedavisi alıp yeterince fayda göremeyen hastalarda da işe yarayıp yaramadığını anlamaya çalışacaktır. ABD’nin Colorado Üniversitesi Tıp Fakültesin uzmanlarından, Kas Hastalıkları Merkezi’nin Bölüm Başkanı olan ve Respond çalışmasının da baş araştırmacı olan Prof. Dr. Julie Parsons bu kapsamda şunları söyledi:
Klinik uygulamalarda, SMA’daki motor nöron kaybına – hastalığın ilerleyişini önleyebilmek maksadıyla – ilk teşhis emarelerinden ve hatta belirtiler ortaya çıkmadan önce müdahil olmak için bir aciliyet algısı vardır. Gen tedavisi Zolgensma’yı almış olan bazı hastalarda daha fazla motor nöron korumasının gerekebileceğini farkettik. Ümidimiz Respond’un sonuçlarının Spinraza’nın yaşı küçük olan bu hastalarda tedaviyi en iyi noktaya getirdiğini göstermesidir.
Respond 2 yıllık ve açık etiketli bir çalışmadır. Bu ilaç denemesinin birincil sonlanma noktası HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination) ölçeğine göre toplam puandır. İkincil sonlanma noktaları arasında güvenilirlik, başlangıca göre hareket fonksiyonlarında ilerleme, diğer klinik sonuçlar ve hastaya bakanların zorlukları bulunmaktadır. Nörofilament seviyeleri de hastalığın biyolojik gidişatını değerlendirmek için kullanılacaktır.
Bu çalışmaya üç yaşından küçük olan ve ilave klinik gelişme potansiyeli bulunduğu araştırmacılar tarafından belirlenen 60 çocuk kaydolacaktır. Bugüne değin, Zolgensma’nın denemelerine katılan SMA hastası çocukların %40’ının daha sonra Spinraza aldığı raporlanmıştır.
Doktorlar aşağıdaki kıstaslardan bir ya da daha fazlasını inceleyerek hastanın bu çalışmaya katılımını değerlendireceklerdir:
- Hareket fonksiyonlarının yeterli olmaması (CHOP-INTEND skalasına göre 50’den daha düşük bir puan
- Solunum desteğine olan ihtiyaç
- Yutma veya beslenme kabiliyetinde anormallik
- Araştırmacıların belirleyeceği diğer faktörler
Birinci grup, Spinraza’nın ilk dozunu aldığında 9 aylık veya daha küçük olacağı öngörülen, SMN2 kopya geni sayısı 2 olan (1. tip SMA hastası olması muhtemel) ve Zolgensma’yı 6 aylıkken ya da daha küçükken almış olan 40 bebeği içerecektir. Çalışmanın ikinci grubu ise yaş aralığı daha geniş olan (Spinraza’nın ilk dozunu en geç 3 yaşında alacak olan) 20 civarında çocuğu kapsayacaktır. Değerlendirme döneminden sonra, katılımcılara 12 miligramlık bir Spinraza dozu uygulanacaktır; bu da dört yükleme dozu ve ardından her dört ayda bir; iki yıllık dönemde toplam 5 idame dozu şeklinde olacaktır.
Bu ilaç denemesi Amerikan klinik denemeler sitesinde NCT04488133 koduyla kayıtlıdır.
Haberin orijinalini buradan okuyabilirsiniz.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.