Amerikalı ilaç şirketi Biogen, SMA hastalarının durumunu iyileştirmeyi amaçlayan Nusinersen adlı ilacın yüksek doz uygulaması için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDA) yaptığı ek onay başvurusu hakkında bir güncelleme duyurdu.
FDA, Nusinersen’in yüksek dozu için sunulan “Tamamlayıcı Yeni İlaç Başvurusu”na (sNDA) bir cevap mektubu (Complete Response Letter) gönderdi. Bu mektup, klinik verilerde bir sorun olduğunu belirtmiyor. Aksine, bilhassa ilacın üretimi ve kalite kontrolleriyle ilgili teknik (“CMC” – Chemistry, Manufacturing and Controls) kısımların güncellenmesini istiyor.
Biogen, mevcut verilerle bu teknik eksikleri gidereceğini ve başvuruyu yeniden sunacağını açıkladı. Yüksek doz Nusinersen rejimi hâlihazırda Japonya’da onaylanmış olup Avrupa İlaç Kurumu (EMA) ve diğer bazı ülkelerde inceleme aşamasında bulunuyor.
Haberin orijinaline ulaşmak için tıklayınız.