Novartis grubunun bir şirketi olan Avexis, AVXS-101 adlı gen tedavisi için FDA onayına başvurduklarını duyurdu. Bu ilaç SMA hastalarında eksik olan veya bozulmuş olan SMN1 geninin yerine yenisini koyan bir tedavidir.
Bu ilk başvuru ilacın intravenöz (damardan, kısaca IV) uygulanması tekniği için yapılmıştır. Tipik uygulamalara bakarak, FDA’nın onayının intravenöz denemeye katılanlara karşılık gelmesi, yani 9 ayın altındaki 1. tip SMA bebekleri için olması beklenmektedir.
Buna ilaveten, AveXis, bu ilacın intratekal (omurilik sıvısından, kısaca IT) tatbikini de denemelerde test etmektedir. İntratekal uygulama daha büyük hastaların da bu tedaviye erişmesini sağlayacaktır. Bütün bu klinik denemeler tamamlandığında, AveXis eldeki verilerin intratekal uygulama için de ayrıca bir BLA başvurusu yapılmasını destekleyip desteklemediğini belirleyecektir.
ABD merkezli Cure SMA vakfının başkanı Kenneth Hobby şunları söylemiştir: “Novartis ve AveXis’i bu noktaya ulaştıkları için tebrik ediyoruz. INV deneme verisi bu tedavinin tek seferlik dozunun devrimci bir etkisi olabileceğini göstermiştir. FDA’nın hızlı bir onay vermesini dört gözle bekliyoruz ve ardından bu ilacın diğer tiplerde devam eden denemelerinden de olumlu sonuçların gelmesini umuyoruz”.
Bundan Sonra Ne Olacak?
AveXis’in bugün duyurduğu başvuruya “Biyolojik İlaç Ruhsat Başvurusu” (Biologics License Application, kısaca BLA) denmektedir. FDA önce bu başvurunun tamam olup olmadığını inceleyecektir. Bunun ardından FDA bu başvuruyu AVXS-101’in intravenöz olarak uygulandığında güvenli ve etkili olduğunu belirlemek için değerlendirecektir.
Nihai kararın 2019 yılının ilk yarısında verilmesi bekleniyor.
Haberin kaynağı için tıklayınız.
Yorumumuz
4 yıla yakın bir süredir gelişmelerini takip ettiğimiz AveXis, nihayet geliştirdiği ilacın ilk aşamada 1. tip hastalarda kullanılması üzere başvuruyor. Ancak ileride bu diğer tiplere de yaygınlaşacaktır. 1. tiplerdeki denemeleri 2015’te başlamıştı; 2. tiplerdekiler ise 2018’in başında başladı. Bu nedenle önce 1. tip hastalar için başvurması sürecin doğal bir sonucudur.
Bu ilaç ömürde tek sefer verilmektedir, diğer bir ifadeyle tek dozdur. Tek seferde sağlıklı gen enjekte edilmekte ve hastanın SMN proteinin üretebilir hale gelmesi beklenmektedir.
Avexis’in FDA ve EMA’dan onay alıp piyasaya çıkması sonrasında Biogen’in ürettiği Spinraza için fiyatları aşağı çekmesi ve SMA hastalığının tedavisi alanında rekabetin kızışması bekleniyor. Bunun bütün dünyadaki SMA hastaları için olumlu bir gelişme olacağı barizdir.
AVXS-101 adlı bu ilacın fiyatı konusunda konuşmak içinse henüz çok erken. Ülkemizde ne zaman gündeme gelebileceği konusunda bir şey söylemek için de çok erken. Gelişmeleri takip etmeye devam edeceğiz.