SMA Europe websitesinde yer alan habere göre, Biogen, SMA Europe’un talebi üzerine, BIIB115 hakkında bilgilendirme mektubu hazırlamış. Mektubun çevirisini aşağıda paylaşıyoruz.
Sevgili SMA Topluluğu,
Talebinize yanıt olarak, karşılanmamış ihtiyaçları potansiyel olarak tedavi edebilecek yeni bir spinal musküler atrofi (SMA) tedavisine yönelik erken aşamadaki bir araştırmayla ilerlediğimize dair haberleri paylaşmaktan heyecan duyuyoruz.
BIIB115 adını verdiğimiz bileşik, şu anda geliştirmenin klinik öncesi aşamasındadır ve Nisan 2012’de nadir görülen hastalıklar için “yetim ilaç” olarak adlandırılan[3] nusinersen hakkındaki temel bilgilere dayanmaktadır [1.2].
Nusinersen ve BIIB115, her ikisi de, SMA’nın altında yatan patolojiyi hedef alan ‘antisens oligonükleotidlerdir’ (ASO’lar).
Araştırmamızın ilk aşamaları göz önüne alındığında daha fazla karşılaştırma yapmak mümkün değildir. Ancak, bileşiğin dozunun yanı sıra güvenlik, tolere edilebilirlik ve etkinlik profillerinin anlaşılmasına yardımcı olmak için klinik çalışmalar planlanmaktadır. Klinik araştırma süreci, çok sayıda önemli fazlardan oluşan titiz bir süreçtir. Deneysel tedavilerin ilk klinik çalışmaları, güvenlik profillerini anlamaya odaklanır.
BIIB115’in etkinliğinin belirlenmesi daha sonraki aşama denemelerinde gelecektir. Topluluğun BIIB115’i var olan SMA tedavileriyle karşılaştıran denemeler yapma arzusunu anlıyoruz, ancak BIIB115’in geliştirme aşaması göz önüne alındığında, bu kafa kafaya klinik denemeleri yürütmeye karar vermemiz için erken olacaktır.
Yine de SMA’nın sunduğu aciliyetin farkındayız ve en yüksek hızda yenilikçi tedavilere öncülük etmeye kararlıyız. Devam eden SHINE [4] ve NURTURE [5] çalışmaları, nusinersen’in uzun vadeli etkisini değerlendiriyor.
BIIB115 klinik deneyleri için ilk planlar geliştirilme aşamasındadır ve sizin gibi topluluk liderlerinden onların tasarımları hakkında geri bildirim isteyeceğiz. Bugünkü görüşmeyi, BIIB115 için topluluk tarafından bilgilendirilmiş bir klinik program geliştirmemizi sağlayan bir serinin ilki olarak görüyoruz.
İleride, lütfen topluluk güncellemelerinin proje başlığından ‘lonis Pharmaceuticals’ı kaldırın. BIIB115 yalnızca Biogen tarafından geliştirilecektir.
Biogen, SMA topluluğunun ürünlerine olan ilgisinin farkındadır ve güncellemeleri paylaşmaya devam edecektir.
Başka sorunuz olursa lütfen bizimle iletişime geçin.
Saygılarımla,
Michaela Hrdlickova
Director Patient Advocacy SMA, Europe/Canada/Partner Markets, Biogen
Referanslar:
Ocak 2018 için EMA nusinersen EPAR Özeti. Şuradan erişilebilir:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/spinraza-epar-summary-public_en.pdf (Şubat 2022’ye erişildi)
1. SPINRAZA (nusinersen). Summary of Product Characteristics February 2022. Available at:
Spinraza, INN-nusinersen (europa.eu). Accessed February 2022.
2. Biogen Press Release January 2022. Biogen Exercises Option with Ionis to Develop and
Commercialize Investigational ASO for SMA. Available at: https://investors.biogen.com/news-
releases/news-release-details/biogen-exercises-option-ionis-develop-and-commercialize-0
(accessed Feb 2022)
3. EMA nusinersen EPAR Summary for the public January 2018. Available at:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/spinraza-epar-summary-public_en.pdf
(accessed Feb 2022)
4. SHINE: ClinicalTrials.gov NCT02594124. Available at:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02594124 (accessed Feb 2022)
5. NUTURE: ClinicalTrials.gov NCT02386553. Available at:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02386553 (accessed Feb 2022)
Mektubun orjinaline ulaşmak için tıklayın.