Avrupa’da gen tedavisini kapsama alan ülkelerin sayısı artıyor. Son olarak Danimarka da Zolgensma’yı ödeme listesine aldı.
27 Mayıs 2021 tarihi itibariyle SMA hastası olan Danimarkalı bebeklere Zolgensma adı verilen gen tedavisi ile tedavi sunulması Tıp Konseyinin önerisi ile mümkün hale geldi. Musküler Distrofi Vakfı’nın direktörü Henrik Ib Jørgensen, diğer SMA ilaçlarında olduğu gibi, bu tedavinin de uzun bir onay süreci olmadan kullanımına başlanmasına dair memnuniyetini dile getirdi.
Danimarka İlaç Ajansı’nın kararı, doktorların 1. tip SMA ile doğan ve altı aylıktan küçük çocuklara artık Zolgensma’yı verebileceği anlamına geliyor. Çocuğun altı aydan küçük olmasına ek olarak, günde 16 saatten fazla solunum cihazı gibi solunum desteği almıyor olması da ön şart olarak koyuldu.
Mevcut tedavi olan Spinraza çocuğa hayatının geri kalanında dört ayda bir verilmelidir. Zolgensma ile çocukların sadece bir tedaviye ihtiyacı vardır. Öte yandan, Zolgensma’nın fiyatı önemli ölçüde daha yüksektir. Liste fiyatı tedavi başına 14,5 milyon DKK olarak belirlenmiştir. Ancak Danimarka İlaç Kurumu, çocukların yalnızca bir tedaviye ihtiyacı olduğu için fiyat farkının sekiz ila onbeş yıllık bir sürenin ardından dengeleneceğini tahmin ediyor.
Gen Tedavisi ve Yenidoğan Taraması
Tıp Konseyi’nin tavsiyesi, Danimarka Sağlık Otoritesi’nin, Danimarka Pediatri Derneği’ndeki birkaç doktorun SMA için yenidoğan taramasına yönelik talebini değerlendirdiği özellikle önemli bir zamana denk geliyor. Bugün yeni doğan bebeklerde topuk testi ile bir takım doğuştan gelen hastalıklar taranıyor ve bu program diğer ülkelerde olduğu gibi doktorların da SMA’nın bir parçası olmasını istiyor.
SMA, tarama programının bir parçası haline gelirse, doktorlara, hastalığın belirtileri ortaya çıkmadan önce, hasta çocukları ya Spinraza ilacı ya da Zolgensma gen tedavisi ile erken bir aşamada tedavi etme fırsatı verecektir. SMA için, belirtiler hızla ilerlediğinde ve zamanla kötüleştiğinde hızlı tedavi belirleyicidir. Çocuk hareket fonksiyonlarını bir kez kaybettikten sonra, geri kazanılması zordur. Bu nedenle tedavi ne kadar erken verilirse o kadar etkili olur.
Yan Etkilere Dair Endişeler
Danimarka İlaç Kurumu, Zolgensma’ya yönelik tavsiyelerinde, gen tedavisinin uzun vadeli etkisi hakkında çok fazla belirsizlik olduğu için yan etkilerden endişe duyduğunu vurgulamaktadır. Aynı zamanda Başhekim Peter Born, yan etkiler ortaya çıkarsa tedavinin durdurulamayacağı endişesini şu sözlerle dile getirdi:
“Zolgensma’nın diğer tedavilere göre daha üstün olduğuna dair raporlar olsa da, doğrudan karşılaştırma yapılmadı ve mevcut çalışmalar halen çok sınırlı. Zolgensma tedavisinin ömür boyu sürdüğü varsayımı mantıklıdır, ancak SMA’dan etkilenen sinir hücreleri yaşam boyunca işlev görür.
Öte yandan doğal olarak bunu gösteren hiçbir veri yoktur. Zolgensma’nın avantajı bu nedenle aynı zamanda ilacın dezavantajıdır: Verilen bir tedaviyi durduramazsınız, bu da henüz görmediğimiz yan etkilerle bir sorun olabilir”
Born ayrıca, çok az sayıda ciddi yan etki olduğunu ve bunların, teşhisin ciddiyeti ile ilgili olarak ebeveynin sıklıkla almaya istekli oldukları riskler olduğunu vurgulamaktadır.
Ciddi yan etki olarak, anemi ve akut böbrek yetmezliği ile karakterize hayatı tehdit eden bir durum olan trombotik mikroanjiyopati olarak bildirilmiştir. Biri olay yerinde ölen 800 hastanın beşinde meydana geldi.
Danimarka İlaç Kurumu’nun tavsiyesine göre, Zolgensma tedavisi, tedavi eden doktorlar tarafından yakından izlenmelidir. Böylece Danimarkalı hastalardaki herhangi bir yan etki hakkında düzenli olarak bilgi toplanabilecektir.
Haberi orijinali için tıklayınız (İçeriğin dili Dancadır).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.