Novartis ile SMA konusunda görüşme yaptık. Şirketin İsviçre’deki ve Türkiye’deki yetkilileri ile video-konferans yöntemiyle gerçekleştirilen toplantıya Alessandro Cirrincione, Tara Penso (Novartis, İsviçre), Can Kaya (Luna Pharma, Türkiye) katıldılar.
Toplantının Notları
Soru: Zolgensma ile ilgili olarak Türkiye’deki kurumlarla gelişmeler hangi noktada? Türkiye’de nasıl bir kapsam için konuşuluyor? Neden Zolgensma Yurtdışı İlaç Listesi’nde hala yok?Antikor testi, hastaya özel ilaç hazırlama vs. gibi konular TİTCK ile görüşüldü mü? Bu konularda devlet kurumlarının yaklaşımı nedir?
Cevap: TİTCK ile Mayıs 2019’dan bu yana görüşmekteyiz; yakın zamanda da görüştük. Hala alınan ve bize bildirilen bir karar yok. Yani ABD’deki onay mı, Avrupa’daki onay mı takip edilecek yoksa başka bir yol mu izlenecek?
Veya Spinraza’nın SUT’una göre mi gidilecek? Bizce devlet kurumlarının ne yapmak istediği henüz net değil; öncelikle yolun ne olacağına karar verilmesi gerekiyor. İlk konu ruhsattır veya yurtdışından ithal edilebilmesidir; geri ödeme ondan sonraki konudur.
İlacın Yurtdışı İlaç Listesi’ne ne zaman girebileceğini bilmiyoruz. Bu listeye girmediği müddetçe MAP programı da Türkiye’de uygulanamıyor. Bu kararlar tamamen T.C. Sağlık Bakanlığı ve TİTCK’e aittir.
Antikor testi ABD ve Hollanda’da (Rotterdam) yapılabiliyor. Hastaların veya devletin bir şey ödemesi gerekmeyecek; bedeli Novartis tarafından karşılanacak ve lojistiği de bize ait olacak. Hastanın veya ailesinin bir yere gitmesine de gerek olmayacak. Testin sonucu doktora iletilecek. Bu test yapılmadan ilacın hazırlanması ve bir yere gönderilmesi mümkün değil; sürecin böyle işlemek zorunda olduğunu bütün yetkililere anlattık.
Kanların ülke dışına gönderilmesi önemli bir konu; çünkü Türkiye’de bugüne kadar bu şekilde yapılmış bir uygulama yok.
Her şeyden öte Türkiye’de öncelikle kapsam belirlenmelidir. Yani bütün 1. tipler mi kapsam dahilinde olacaktır, bütün hastalar mı? 2 yaş veya 21 kg kriterleri konacak mıdır?
Soru: İlacın Avrupa’da şu anda hangi ülkelerde ruhsatı var ve hangi ülkelerde ödeme kapsamında? Almanya, Fransa ve İsrail’i biliyoruz. Macaristan’da ise bir hastane parasını ödeyene ilacı uyguluyor. Avrupa’nın kalanına dair planları nedir Bu ilacı Avrupa’da en geniş kapsamlı olarak veren ülke hangisidir? Ve oradaki ayrıntılar nelerdir?
Cevap: En geniş kapsam Almanya’da. Bunun dışında Fransa, Avusturya, Portekiz, Yunanistan, Çek Cumhuriyeti ve Slovakya Zolgensma’yı farklı kapsamlarda onaylayarak ödemek kapsamına aldı. Portekiz’de yaş için üst sınır diğerlerine göre yüksek. İtalya ve İspanya’da yakında ödenmeye başlanmasını bekliyoruz. Ayrıca İsrail ve Japonya’da da ödeme kapsamında.
Soru: İlacı alabilecek hastaların kilosunun ne olacağı konusunda bir karmaşa var. bu 13,5 kg ve 21 kg değerlerinin ortaya konmasının sebebi nedir?
EMA’nın ilk onayında hiçbir sınır yoktu. Öte yandan gene EMA’nın yayınladığı Zolgensma Product Information dosyasında 2 yaş ve 13,5 kilogramın üzerinde bu ilacın bir verisinin olmadığı yazıyor. Avrupalı doktorların yayınladığı “Consensus Statement” (Uzlaşı Metni) de benzerini söylüyor. Bu konudaki yaklaşımları nedir? Trakeli hastalardaki durum ne olacak?
Cevap: EMA (Avrupa İlaç Kurumu) tıbbi değerlendirme kurumudur, bir ödeme kurumu değildir. 21 kg ibaresini dokümanlarda EMA kullandı. Onlar farmakolojik olarak modellemeler yapar ve risk değerlendirmesi hesapları yaparlar.
21 kg ile ilgili açıklamalar EMA’ya aittir. EMA, farmakolojik olarak bir değerlendirme yapmıştır ve elindeki verilere göre bir karar vermiştir. Zaten bu yılın Mayıs ayındaki ilk EMA onayında kilo ve yaş sınırı yoktu. Esasen bundan 2 yıl önce de bu tür sınırlamalar yoktu.
EPAR (European Public Assessment Report – Avrupa Kamuya Açık Değerlendirme Raporu) dokümanı var, orada 21 kg ile ilgili bir tablo bulunuyor. O dokümandan Zolgensma ile ilgili her türlü bilgiye ulaşabilirsiniz. (Buna cevaben o dokümanın elimizde olduğunu ve okuduğumuzu söyledik.)
Trakeli hastalarla ilgili değerlendirmeyi doktora bırakıyoruz. Tedaviyi başlatmak isteyecek mi, istemeyecek mi biz önceden bilemiyoruz. Bizim bir tavsiyemiz veya yönlendirmemiz söz konusu değil. Hasta bazında karar verilmelidir çünkü iyileşme oranı hayatta kalabilen motor nöronlarıyla ilgilidir.
İlaç için her hastanın ayrı ayrı değerlendirilmesi ve ardından reçete edilmesi söz konusu.
Hekimlerin “Uzlaşı Metni” de kanun değildir. Nitekim Almanya’da 2 yaşın üstünde olup ilaç alan bir hasta da var. Avrupa’da da aslında tedavi yeni yeni başladı.
Soru: MAP (Managed Access Program – Erken Erişim Programı) konusunda durum nedir?
Cevap: MAP bu haliyle Türkiye’deki mevcut regülasyonlara ters düşüyor. Çünkü Türkiye’de bu iş için firma başvurur ve “şu kadar hastaya bu ilacı ücretsiz olarak vereceğim” der. Bu nedenle şirket olarak biz de zor durumda kaldık. İlaç Yurtdışı İlaç Listesi’ne girmediği müddetçe MAP programı da Türkiye’de uygulanamıyor.
Soru: Kampanya yapan aileler için Zolgensma’nın ABD ve Avrupa’da uygulandığı merkezler nereleridir?
Cevap: Merkezlerin listesini bir mani yoksa size ileteceğiz. Bu konuda 1) Bir merkezin uluslararası hasta almaya razı olması gerekir; 2) Her merkez ancak bazı hastaları kabul edebilir; 3) Hastanın “medical eligibility” durumu önemlidir, yani tıbben bu tedaviye uygun olması gerekir.
Soru: Zolgensma’nın 2. tip hastalarda denendiği STRONG denemesinin akıbeti nedir? ABD’de “hold” konmuştu, şimdi hem bu “hold” devam ediyor hem de FDA şirketten yeni bir deneme istedi.
Cevap: Bu deneme hala askıda. İlacın daha büyük hastalara verilmesinde kayda değer bir gecikme oluyor. Konu FDA tarafından netleştirilecek. Fakat biz o hasta popülasyonu için de çalışmalara devam ediyoruz.
Soru: Diğer denemeler için ne planlanıyor? REACH denemesi 5-18 yaş için olacak mı? Ayrıca 18 yaşın üstündeki hastalar için olacak mı?
Cevap: Şu anda REACH veya benzeri yeni bir denemeye dair bir planımız yok.
Zolgensma sayfamıza buradan ulaşabilirsiniz.
Gen tedavisi Zolgensma için Avrupa İlaç Kurumu tarafından hazırlanan Ürün Bilgisi’nin içeriğinin özetini bu sayfamızdan okuyabilirsiniz.