Etken maddesi Nusinersen olan Spinraza’nın yetişkinlerdeki etkileri uzun zamandır üzerinde çalışılan bir konu.
ABD merkezli Journal of Neuromuscular Diseases dergisinde Nusinersen’in yetişkin ve 3. tip SMA hastalarındaki olumlu etkilerini gösteren bir makale yayınlandı. Bu makalede Nusinersen kullanımının hastaların hareket ve solunum fonksiyonlarında hafif iyileşmeler sağladığı bilgisine yer verildi. Bu hastaların bazılarının 20 yılı aşkın süredir SMA hastalığından muzdarip olduğu not edildi.
Bu bulgular Nusinersen’in bütün yaş gruplarında ve hastalık tiplerinde etkili olduğunu bir kez daha kanıtlamakta ve yetişkinlerin de tedavi edilmesinin önünü açmaktadır.
Almanya’nın Münih şehrindeki Ludwig-Maximilians-University bünyesindeki Friedrich Baur enstitüsünde çalışan Dr. Maggie C. Walter, şunları söyledi:
Araştırmalarımız gösteriyor ki 3. tip yetişkin SMA hastalarında 10 aylık Nusinersen tedavisi önemli faydalar sağlamıştır. Motor fonksiyonları iyileşmeye başlamıştır ki bu, hastalığın doğal seyrinde asla görülmemiş bir şeydi.
Bu açık etiketli çalışmaya katılan 19 tane 3. tip SMA hastasından 17’si on aylık gözlem süresini tamamlamıştır. Bunların yaşları 18 ila 59 arasındadır ve hastalığın teşhisinin üzerinden 6 ila 53 yıl geçmiştir. Bu hastalarda altıncı ve onunu ayda yapılan 6-Dakika-Yürüme-Test’lerinde (6MWT) sonuçlarda önemli iyileşmeler görülmüştür.
Grafikten de anlaşıldığı üzere hastaların yedisinde yapılan testlerde yürünebilen mesafede 24 ila 83 metre arasında iyileşmeler ölçülmüştür.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Spinraza ile ilgili sayfamıza buradan ulaşabilirsiniz.