ABD’li Scholar Rock, protein gelişim faktörlerinin önemli rol oynadığı hastalıklara odaklanmış olan bir biyo-teknoloji şirketidir. Bu şirketin araştırmacıları bugün SRK015 kodlu molekülün insanlar üstündeki denemesinin 2. fazının sonuçlarını yayınladılar.
SRK-015, miyostatin’in etkinleşmesini önleyen seçici bir moleküldür (selective inhibitör) ve SMA hastalarının tedavisi için yeni geliştirilen bir tedavidir. TGFβ büyüme faktörleri ailesinin üyesi olan miyostatin, iskelet kas hücreleri tarafından etkinleştirilir ve onun geninin eksiklği sayesinde kas kütlesinde ve gücünde artış olacağı bilinmektedir.
Kod adı TOPAZ olan bu ilaç denemesi 2. fazında olup 29 hasta üzerinde yürütülüyor.
Son yayınlanan sonuçlarda ilacın farmako-kinetik ve farma-dinamik verileri ortaya kondu. Öne çıkan başlıklar şöyle:
- Biyo-işaretleyici sonuçları SMA hastalarında latan miyostatin molekülünün varlığını gösterdi, bu da ilacın hastalarda hedef bölgeye ulaştığını kanıtlıyor.
- Yapılan analiz bu molekülün doza bağımlı olarak etki ettiğini ve hedefine bağlanabildiğini gösterdi. Bunu kanıtlayan şey hastaların serumundaki latan miyostatin seviyelerinde – verilen doza bağlı olarak – 100 katına kadar artış oluşuydu.
- SRK-015 molekülü doza bağımlı bir etkinlik göstermektedir.
- Veriler hastada farmakolojik olarak istendiği gibi çalıştığına dair ilk kanıtları sunuyor.
- Bu denemenede ABD ve Avrupa ülkelerinde olmak üzere 55 civarında 2. veya 3. tip SMA hastasının kaydolması bekleniyor.
Haberin aslını okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).