Zolgensma‘ya ait yeni veriler, hastalığı ciddi olarak ilerleyen SMA hastası çocuklarda ve henüz hastalığın belirtilerini göstermeyen (pre-semptomatik) hastalarda, hızlı kullanılması halinde yaşa uygun gelişimi ve klinik olarak anlamlı bir etkiyi ürettiğini gösteriyor.
Özet:
- SPR1NT çalışmasına dâhil edilen iki SMN2 kopyalı SMA grubunda pre-semptomatik (belirtileri henüz başlamamış, kas yıkımları ve kayıpları başlamamış) tedavi edilen çocukların tümünün (%100) solunum veya beslenme desteği olmadan hayatta kaldığı ve yardım almadan 30 saniyeden fazla oturduğu görüldü. Çocukların çoğu (11/14) Dünya Sağlık Örgütü’nce beklenen normal gelişme penceresi içindeydi.
- STR1VE-EU çalışması kapsamında tedavi edilen çocukların çoğu (%82), daha şiddetli hastalığı olan hastalar da dahil olmak üzere, 1. tip SMA’nın doğal seyrinde gözlemlenmeyen gelişimsel motor kilometre taşlarına ulaştı.
- Bugüne kadar klinik çalışmalar, kontrollü erişim programları ve ticari erişim programları kapsamında dünya çapında 1.200’den fazla hasta Zolgensma ile tedavi edildi.
Novartis bugün, spinal müsküler atrofi (SMA) için endike olan, tek seferlik bir tek gen tedavisi olan Zolgensma’nın (onasemnogene abeparvovec) dönüşümsel faydasını güçlendiren verileri duyurdu. 3. fazı yürütülen SPR1NT adlı klinik çalışmasının tamamlanmış iki SMN2 kopyalı grubundan elde edilen yeni veriler, SMA hastası olup hastalığın belirtisini göstermemiş olan çocuklarda herhangi bir solunum veya beslenme desteği olmaksızın ve tedaviyle ilgili ciddi olumsuz olaylar yaşanmadan yaşa uygun dönüm noktası gelişimini göstermektedir.
Öte yandan, 3. fazı tamamlanan STR1VE-EU çalışmasındaki hastalar, Zolgensma tedavisini takiben motor fonksiyonda hızlı iyileşmeler gösterdiler. Bu hastaların çoğu, 1. tip SMA hastalığının doğal seyrinde gözlemlenmeyen motor kilometre taşlarına ulaştı. Hastalardaki güvenlik verilerinin, daha önce bildirilen verilerle tutarlı olduğu gözlemlendi. Bu ilaç denemesine ait veriler, Avrupa Nöroloji Akademisi (EAN) Sanal Kongresi 2021’de sunuldu.
Zolgensma’nın verileri, motor fonksiyonda ilerleyici ve geri dönüşü olmayan kayıplara ve tedavi edilmediği takdirde iki yaşına kadar sıklıkla ölüme veya kalıcı ventilasyon desteğine ihtiyaca yol açan 1. tip SMA hastalığının doğal seyriyle önemli bir farklılığa işaret etmektedir. Dikkat çekici bir şekilde, SPR1NT iki SMN2 kopyalı grubunda presemptomatik olarak tedavi edilen hastaların hepsi (yüzde 100) olaysız olarak hayatta kaldılar. Bu hastalar solunum ve beslenme desteğine ihtiyaç duymuyordu. Hastaların %79’unun 11/14, 30 saniyeden uzun bir süre destek almadan oturma ile tanımlanan birincil son noktasına ulaştığı ve Dünya Sağlık Örgütü’nün (DSÖ) normal gelişim penceresindeki hedeflerinin içinde olduğu görüldü. Hastaların çoğu yardım almadan ayakta durmakta (11/14) ve yürüyebilmekteydi (9/14).
STR1VE-EU çalışmasında tedavi edilen 1. tip SMA hastası ve semptomatik çocuklar arasında, başlangıçta daha şiddetli hastalığı olan hastalar da dâhil olmak üzere, çocukların çoğu (%82) SMA Tip 1’in doğal seyrinde gözlemlenmeyen gelişimsel motor kilometre taşlarına ulaştılar ve 16 çocuk da (%49) 30 saniyeden daha uzun süre desteksiz oturabildi.
Novartis Gen Tedavileri Baş Tıbbi Sorumlusu Shephard Mpofu konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
Şu anda tedavi edilen 1.200’den fazla çocukla, EAN’de sunulan bu veriler tek seferlik Zolgensma tedavisinin yaşamı değiştiren faydasını daha da güçlendiriyor. Semptomların başlangıcından önce Zolgensma ile tedavi edildiğinde, tüm hastalar sadece hayatta kalmakla kalmadı, aynı zamanda olağan şekilde gelişim gösteriyor, nefes alıp veriyor, kendi başlarına yemek yiyor, destek almadan olarak oturuyor, çoğu ayakta ve yürüyordu. Bu yenidoğanların, çocukların konuşma, yemek yeme, oturma ve hatta nefes alma yeteneklerini çalan yıkıcı, ilerleyici bir hastalık olan 1. tip SMA’nın şiddetli belirtilerini geliştirmeye devam edeceğini düşündüğünüzde, SPR1NT deneyinden elde edilen bulgular olağanüstü.
İtalya’nın başkenti Roma’daki Katolik Üniversitesi, Pediatrik Nöroloji Bölümü’nden Profesör Doktor Eugenio Mercuri de “STR1VE-EU, başlangıçta daha şiddetli SMA’lı bazı hastaları içeriyordu, ancak çalışma, 1. tip SMA hastası semptomatik çocuklar için tutarlı ve önemli tedavi edici fayda gösterdi. Bu, Zolgensma’nın daha şiddetli hastalığı olan hastalarda bile oldukça etkili olduğunu ve tutarlı bir güvenlik profili gösterdiğini gösteren sağlam klinik kanıtlara katkıda bulunan dikkate değer bir sonuçtur.” diye belirtti.
Kaynak :