Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec) İçin 1. Faz Strong Kod Adlı Klinik Çalışması
Arka plan Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]