SMA Tip 1 Hastası Çocukta Gen Replasman Tedavisini Takiben Hemofagositik Lenfohistiyositoz
Onasemnogene abeparvovec (OA), SMN1 geninde bi-allelik mutasyonları olan pediatrik hastaların tedavisi için ilk gen replasman tedavisidir. OA’nın etkinliği ve güvenliği, nadir yan etkiler tanımlanmış olmasına […]