Hastalığın Belirtilerini Taşımayan (Pre-semptomatik) SMA Hastaları için Nusinersen Nurture Çalışmasının 5 Yıllık Güncellemesi
Giriş/Amaçlar: NURTURE (NCT02386553), Spinal Musküler Atrofi (SMA) presemptomatik (belirti göstermeyen) aşamasında tedaviye başlayan çocuklarda (iki SMN2 kopyası, n=15; üç SMN2 kopyası, n=10) Nusinersen’in açık etiketli […]