Yapılan geriye dönük araştırmalar Spinraza tedavisine tavsiye edildiği şekilde devam edilmemesinin daha fazla hastalığa ve sağlık bakım maliyetine yol açtığını göstermiştir.
ABD’deki ilaç geri ödeme verilerine ilişkin geriye dönük araştırmalar, Spinraza (nusinersen) tedavisinin öngörüldüğü şekilde yapılmamasının, eşlik eden hastalıkların sıklığını artırdığını, sağlık kaynaklarının daha fazla kullanılmasını gerektirdiğini ve bunun da spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları ve aileleri için genel tedavi maliyetleri yükselttiğini göstermiştir. Araştırmacılar, çalışılan tüm SMA tiplerine sahip kişiler arasında Spinraza tedavisinde eksik ve gecikme durumlarına ilişkin bulgularını rapor ederken, uygulamanın, tedavi başarısının ayrılmaz bir parçası olduğunu belirtmişlerdir. Ekip, hastaların ve bakıcıların karşılaştığı büyük lojistik zorlukları kabul ederken, hastalık verileriyle ilgili çalışmalarında, SMA tip 1, 2 ve 3 hastalarda önerilen dozlama programından sık sık sapmalar bulduklarını ifade etmişlerdir. Ayrıca araştırmacılar, bu engellerin genellikle bu hasta popülasyonunda, motor nöron fonksiyonunun kaybına ve hastalığın ilerlemesine neden olabilecek tedavi gecikmelerine neden olabileceğini belirtmişlerdir. Ek olarak, tedaviye uyumsuzluğun sağlık bakım maliyetlerini artırabileceğine ve daha kötü sonuçlara yol açabileceğine dikkat çekmişlerdir.
Musküler Atrofi için Nusinersen: Bir Retrospektif İddia Veri Tabanı Analizinden Bulgular” adlı çalışma, Advances in Therapy’de yayınlanmıştır.
Spinraza, Biogen tarafından tüm SMA türleri için hastalık modifiye edici bir tedavi olmakla birlikte ABD, Avrupa ve Kanada’da, Çin ve Japonya dahil olmak üzere dünya çapında 50’den fazla ülkede onaylanmıştır. Spinraza, hücrelerin fonksiyonel bir SMN proteini üretme yeteneğini arttırmaktadır. Hastalar dört dozluk bir başlangıç yükleme periyodu almakla birlikte ardından idame tedavisine geçmektedirler. Sonrasında ise terapiyi dört ayda bir veya yılda üç kez alırlar. Araştırmacılar, Spinraza’ya uyumun spinal kanala ömür boyu enjeksiyon yapılmasını gerektirdiğini ve bunun da lojistik olarak hastalara ve bakıcılara, tedavi için ilacın bulunduğu bölgelere seyahat etmek, işten izin almak gibi birçok zorluk oluşturduğunu belirtmişlerdir. Çalışmayı yürüten ekip, tedavilere ayak uydurmanın ve tamamen bırakmamanın uzun süreli tedaviye ihtiyaç duyan herhangi bir hasta için sorun olduğunu kaydetmiştir. Araştırmacılar Spinraza’ya bağlılığın, SMA’lı hastalarının çoğunun, uzmanlaşmış merkezlerde karmaşık multidisipliner bakıma ihtiyaç duyan küçük çocuklar olduğu için belirli zorluklar doğurabileceğini belirtmişlerdir.
SMA Hastalarının Daha İyi Tedavi Uyumuna İhtiyaçları Var.
Araştırmacılar, tedaviye bağlı kalmamanın, tüm SMA türlerinde daha büyük SMA ile ilgili sorunlara veya komorbiditelere yol açtığını bildirmişlerdir. Bu sorunlara ek birlikte var olan koşullar arasında beslenme güçlükleri, nefes almada güçlük, gelişme geriliği ve kas zayıflığı sayılabilmektedir. Ayrıca, tedaviyi bırakan hastalarda, normal Spinraza dozlarına bağlı kalanlara göre daha fazla nörogelişimsel bozukluk, uyku bozukluğu ve kronik akciğer hastalığı da görülmüştür. Tüm SMA türlerinde, tedaviyi kaçıran veya bırakan hastaların, doz programlarına bağlı kalanlara göre sağlık bakım kaynaklarının çok daha fazla kullanımına ihtiyaç duyduğu gözlemlenmiştir. Analiz dönemi boyunca, Spinraza’yı bırakan tüm SMA türlerine sahip hastalar, tedaviye devam edenlere göre ortalama olarak daha fazla toplam sağlık bakım maliyetine sahipti
Araştırmacılar, bu sonuçların SMA hastaları için daha iyi tedavi uyumu ihtiyacını vurguladığını belirtmişlerdir. Son olarak araştırmacılar, uyumu etkileyebilecek birçok engele dikkat çekerken, bu zorlukların belirlenmesinin, hastaları ve bakıcıları ilaç protokollerini yakından takip etmenin önemi konusunda eğitmenin, komorbiditeleri sınırlamak, hastalara ve ailelerine ek maliyetleri önlemek için kritik olduğuna dikkat çekmişlerdir.
Yedida Y Bogachkov PhD, Poor Spinraza Adherence Leads to More Illness, Healthcare Costs, SMA News Today (https://smanewstoday.com/news-posts/2021/11/17/poor-spinraza-adherence-sma-leads-more-illness-healthcare-costs/??utm_medium=desktop-push notification&utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal), November 17, 2021, Erişim Tarihi:19.11.2021