Biogen şirketi RESPOND kod adlı yeni bir ilaç denemesi başlattığını duyurdu. Bu çalışmada daha önce gen tedavisi Zolgensma’yı almış olan, fakat klinik olarak olması gerekenden daha geri durumdaki SMA hastası çocuklarda ve bebeklerde Spinraza’nın etkisi incelenecek.
- Zolgensma alan hastaların uzun dönemli takibinde ve gerçek hayattaki tecrübeye bakıldığında önceden gen tedavisi olan Zolgensma’yı alan bazı hastaların daha sonra Spinraza’yı da aldıkları biliniyor.
- Respond çalışması Zolgensma’ya klinik olarak tam cevap vermeyen veya iyileşmesi sınırlı olan SMA hastalarında Spinraza’nın etkinliğini ve güvenilirliğini ölçmeyi amaçlıyor.
- Biogen şirketi, SMA alanındaki çalışmalarını bu şekildeki ilaç denemeleriyle daha da derinleştirmeyi amaçladığını belirtiyor.
- Bu ilaç denemesindeki plan 2 yıllık açık-etiketli bir çalışma ile Spinraza tedavisi uygulamak ve SMA hastalarını gözlemek; böylece gelecekteki tedavi kararlarını daha doğru verebilmek
Biogen’in Tıbbi İşlerden Sorumlu Genel Müdür Yardımcısı (CMO) Dr. Maha Radhakrishnan, M şunları söyledi:
Bazı hastaların gen tedavisi ilacını alsalar bile motor nöronlarının yeterince iyileşmediğine inanıyoruz. Ve bu çalışmayı başlatarak Spinraza’nın bu hastalardaki tedavi sonuçlarını nasıl iyileştireceğini anlamayı planlıyoruz.
Spinraza’nın piyasaya çıktığından bu yana etkisi, hastalığın doğal seyrine kıyasla, çok iyiydi. Örneğin Nurture kod adı ilaç denememizdeki bebeklerin tamamı aradan 5 yıl geçmesine karşın hayattadır. Dünya çapında Spinraza almış olan hasta sayısı ise 10bin’i geçmiş durumdadır.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).