Araştırmalar ve Tedavi

Dünyada SMA hastalığı alanındaki ilaç araştırmalarında gelinen son durum aşağıdaki tabloda verilmiştir.

 

Bu tablodaki tedavi yöntemlerinden sadece Spinraza ticari olarak piyasaya çıkmıştır. Geri kalanlar deneme aşamasındadır.

 

İnsanlar üzerindeki ilaç denemeleri 3 veya 4 fazda yürütülmektedir. Ardından Amerika’da FDA’ya, Avrupa’da EMA’ya, diğer bölgelerde ise ilgili kuruluşlara onay için başvurulmaktadır.

 

Şirketin Adı


İlacın Adı

Biogen ve Ionis


Spinraza (Nusinersen)

Novartis (Avexis)


AVXS-101

Roche ve PTC


RG7916

Roche


Olesoxime

Novartis


Branaplam

Bulunduğu Faz

Onaylandı

3. faz

2. faz

2. faz

1. faz

Hedef Kitlesi

Bütün Tipler

Tip-1: FDA onayına başvuruldu

Tip-2: Denemeler devam ediyor

Tip-3: Denemeler planlanıyor

Tip 1, 2, 3

Tip 2, 3

Tip 1

Mekanizma

SMN artışı

SMN artışı

SMN artışı

SMN’den

Bağımsız

SMN artışı

Yaklaşım

SMN-2 geninin

onarımı

Sağlam SMN-1 

geninin transferi

SMN-2 geninin

onarımı

Sinir hücresi

koruyucu

SMN-2 geninin

onarımı

İlaç Tipi

Antisense Oligonucleotide

Gen tedavisi

Küçük molekül  

Küçük molekül

Küçük molekül

Uygulama Şekli

Omurilik (intratekal)

Damar Yolu (intravenöz)

Omurilik (intratekal)

Ağız yolu

Ağız yolu

Ağız yolu

Uygulama Dozu

4 yükleme dozu +
4 ayda 1

Bir kez

Günlük

Günlük

Haftalık