Araştırmalar ve Tedavi

Şirketin AdıBiogenNovartis /
Avexis
RocheNovartis
Bulunduğu FazOnaylandıOnaylandıOnaylandı1. faz
Hedef KitlesiBütün
tipler
0-2 yaş
2-5 yaş: Denemeler devam ediyor
5 yaş üzeri:
Denemeler planlanıyor
Bütün
tipler
1. tipler
MekanizmaSMN-2 geninin onarımıSağlam SMN-1 
geninin transferi
SMN-2 geninin onarımı
İlaç TipiAntisense OligonucleotideGen
tedavisi
Küçük molekülKüçük molekül
Uygulama ŞekliOmurilik sıvısı (intratekal)Damardan (intravenöz) veya Omurilik sıvısı (intratekal)Ağız yoluAğız yolu
Doz Şeması4 yükleme dozu +
4 ayda 1
Tek seferGünlükHaftalık