Küresel Yönetilen Erişim Programında 8.5 kg veya Daha Ağır Hastalar için Zolgensma’nın Güvenliği
Arka plan: Spinal musküler atrofi, survival motor neuron (SMN1) genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için […]