11 Temmuz 2019 Perşembe günü İstanbul’daki dernek merkezimizde AveXis şirketinin Doğu Avrupa ve Ortadoğu Sorumlusu Tuna Koca ve Luna Pharma şirketinin İstanbul ofisi yöneticisi Ebru Sayan ile görüşme gerçekleştirdik.
Koca ve Sayan bize Türkiye’nin önde gelen tıp fakültesi hastanelerini ziyaret maksadıyla İsviçre’den geldiklerini ve bu vesileyle bize de uğramak istediklerini ifade ettiler. Kendilerini ofisimizde kabul ederek derneğimizin çalışmalarını ve faaliyetlerini anlattık.
Hastaların Zolgensma’dan Gördüğü Faydalar
AveXis yetkilileri bize Novartis ve AveXis’in ilacı olan Zolgensma’nın 1. tip hastalarda gösterdiği faydaları ayrıntılı olarak anlattılar.
Zolgensma’nın 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastaları için de yakında FDA’ya başvurulacağını ama tam tarihi söylemesinin mümkün olmadığını belirtti. 1. Tipler için EMA’dan onay alınmasının da yakında beklendiğini belirtti.
AveXis yöneticisi Tuna Koca Zolgensma’nın 5 ila 18 yaş arasındaki hastalar için denemelerin yakında bütün dünyada başlayacağını söyledi. 18 yaşın üstündeki hastalar içinse şu aşamada bir şey söylemesinin mümkün olmadığını ifade etti.
Sorular ve Cevaplar
Derneğimize Türkiye’de hangi merkezlerin bu ilacın uygulanması için uygun olduğuna dair sorularını ilettik.
Bu sorularına T.C. Sağlık Bakanlığı’nın SMA ilacının verilmesi için belirlediği 28 merkez bulunduğunu, bunlar içinde bir ayrım yapmanın doğru olmayacağını ve bu bilgiyi Sağlık Bakanlığı’ndan almaları gerektiğini söyleyerek cevap verdik.
Sorularımız üzerine ilacın bilinen ciddi bir yan etkisinin bulunmadığını, ayrıca tekrar verilmesinin söz konusu olmadığını ve ömürde tek seferlik uygulandığını anlattılar. Zolgensma denemelerine katılmış olup da ölen hastayı sorduğumuzda ilaç nedeniyle değil enfeksiyon nedeniyle kaybedildiğini söylediler.
Zolgensma’nın verilebilmesi için gerekli olan AAV1 antikor testinin Türkiye’de yapılamayışı ve her hastanın kilosuna göre özel ilaç hazırlanması gerekliliği Zolgensma’nın hastalara verilmesiyle ilgili zorluklar olarak görülüyor. Zolgensma’nın 1. tip SMA hastalarında en büyük faydasının 6 aydan küçük olanlarda görülmesi nedeniyle yenidoğan bebeklerin teşhisinin hızlı konmasının önemini vurguladılar.
SMA Benimle Yürü Derneği hastalar, aileleri ve toplum faydasına olmak üzere ilgili paydaşlarla görüşmeleri yapmaya devam edeceğiz.