Nusinersen nedir?
Spinraza biyoteknolojik bir ilaçtır ve etken maddesi Nusinersen Sodyumdur. Biyoteknolojik olması geleneksel ilaçlar gibi kimyasal özellikleri sayesinde değil, içerdiği biyolojik veya biyolojik yapıları taklit eden yapılar sayesinde etkili olduğu anlamında gelir.
Nusinersen Sodyum etken maddesinin tarihçesine gelecek olursak…
ABD’deki Cold Spring Harbor Laboratuvarı ve Ionis Pharmaceuticals firmasının 1990’lı yılların ikinci yarısında başlayan çalışmaları sonucunda ISIS-SMNRx adlı molekül keşfedilmişti. (Orijinal adı Isis Pharmaceuticals olan bu şirket 2015 yılında adını Ionis olarak değiştirmiştir.)
Bu molekülün bazı çalışmaları Cure SMA vakfından maddi destek alan Massachusetts Üniversitesi’nde yapıldı. Ionis Pharmeceuticals şirketi tarafından geliştirilen ve kobay hayvanlar üzerindeki denemeleri yürütülen ISIS-SMNRx adı molekül 2011 yılından itibaren insanlarda denenmeye başlamıştır. Bu molekül (veya tıbbi adıyla etken madde) daha sonra Nusinersen adını almıştır.
İnsanlardaki denemeler
2012 yılında yine Amerika Birleşik Devletleri merkezli Biogen ilaç şirketi ile Ionis Pharmaceuticals arasında bu ilacın geliştirilmesi konusunda bir ortaklık anlaşması yapılmıştır. Beş yıl boyunca insanlar üzerinde yürütülen denemelerin ardından ticari etiket olarak Spinraza adını alan ilaç 23 Aralık 2016 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) onay almıştır. Böylece bu ilaç dünyada SMA hastalığı için onay ve ruhsat alan ilk tedavi olmuştur. Bu ilaç 30 Mayıs 2017 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan da ruhsat alarak Avrupa’da SMA için onaylanan ilk tedavi olmuştur.
Hem FDA hem EMA kurumları Nusinersen Sodyum etken maddeli Spinraza’yı tüm yaş ve tipteki SMA hastaları için onaylamışlardır.
Nusinersen Sodyum etken maddesi kimyasal olarak ASO (antisense oligonucleotide) sınıfına girmektedir. Bu ilaç intratekal yolla omurilik sıvısına verilmektedir. Bu ilacın halen başka bir formu bulunmamaktadır.
Spinraza ile ilgili bilgilere erişmek için tıklayınız.