Sağlık Bakanlığı Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü’ne bağlı Otizm, Zihinsel Özel Gereksinimler ve Nadir Hastalıklar Dairesi Başkanlığı, 7 Ocak Perşembe günü SMA alanında çalışan derneklerle video-konferans yöntemiyle bir toplantı yaptı.
Bir saatten uzun süren toplantının notlarını alt başlıklar içerisinde yayınlıyoruz.
SMA Hastalığının İlaçları
Spinraza (Nusinersen)
Spinraza devam dozlarında SUT’ta belirtilen kriterlerin çok ağır olduğu ve bunların sağlıklı bir zeminde düzenlenmesinin gerekliliğinin aciliyetini, hastalarımızın derneğimize ulaştırdığı bilgileri paylaşarak ifade ettik. Bu konuda bütün bilgilerin değerlendirildiği, bakanlığın çok hassas davrandığı, kriterlerin esnetilmesi gerektiği konusunda SGK Genel Müdürlüğü’ne yazılı olarak iletildiği bilgisini aldık.
Tedavinin takibi konusunda fizik tedavi değerlendirmesi yapılırken bazı hareketlerin ve ince motor becerilerinin puan karşılığı olmadığını, dolayısıyla hastadaki gelişmenin gözleminde eksiklikler olduğunu belirttik. Bu konuyu da SMA Bilim Kurulu’yla görüştüklerini, bunun için bir çalışmanın başlayacağı bilgisini aldık.
Dünyanın kullandığı değerlendirme testlerini baz alırken fizik tedavi ve medikal destekler konusunda yeterli desteği alamadığımızı özellikle söyledik.
Kriterlerin tekrar gözden geçirilmesi konusunda Bilim Kurulu’nun tavsiye kararı olduğunu ve bunu da SGK’ya ilettiklerini ifade ettik. Kriterlerle ilgili de bir-iki hafta içinde durumun netlik kazanacağı bilgisini verdiler. Dernek olarak bu konunun mutlaka takipçisi olacağız.
Zolgensma (Gen tedavisi)
SMA Bilim Kurulu’nun bütün tedavi yöntemlerini takip ettiği ancak gen tedavisi konusunda yeterli veri bulunmadığı belirtildi. Herhangi bir hastalıkta herhangi bir ilacın kullanımı konusunda bilimsel veriler ve uygun yöntemlerin titizlikle incelenip ona göre karar verildiği ifade edildi.
Evrysdi (Risdiplam)
Çalışma mekanizmasının Spinraza’ya benzer şekilde olması ve oral yolla alınıp uygulama kolaylığı açısından hasta lehine değerlendirdiklerini, bakanlık açısından konunun olumlu olarak tamamlandığını belirttiler. SGK tarafında ise çalışmaların sürdüğü ifade edildi.
İlaca erişim ve tedavinin devamı konusunda yaşanan sorunlar
Ülkemizde SGK kapsamında SMA hastalarının aldığı Nusinersen etken maddeli Spinraza adlı ilaca erişim ve tedavinin devamı konusundaki sıkıntıları tekrar dile getirdik.
Tarama Testleri, Yenidoğan Taraması ve PGT yöntemi
Taşıyıcılık taraması testlerinin üç farklı bölgede, üç ilde pilot uygulamanın önümüzdeki hafta gerçekleşecek ziyaretten sonra, yakın zamanda başlatılacağı bilgisi verildi. Bu konuda da genetik alanında uzman hocalarla birlikte hareket edildiği ifade edildi.
Yenidoğan taraması için talebimizi yineledik.
PGT yöntemiyle ilgili de mevzuat çalışması yapmanın önemi üzerinde durulacak, ikinci çalışmanın bu yönde olmasının önemi vurgulandı.
Spinraza uygulanan merkezlerdeki durum ve merkez sayılarının yetersizliği
Merkezlerle ilgili olarak, yeterli donanımı olan bütün hastanelerde uygulama yapılması konusunda harekete geçtiklerini söylediler. Sadece merkezlere bağlı kalmayıp tedaviyi verebilecek düzeyde olan hastanelerin devreye gireceğini ifade ettiler.
Bu düzenlemenin önümüzdeki hafta yürürlüğe girmesinin beklendiğini belirttiler.
Bir sonraki toplantıda ilgili diğer kurumların da olması talebimizi olumlu karşılayıp ona göre bir toplantı gerçekleştirilmesi konusunda karar birliğine vardık.