Apitegromab, ABD merkezli Scholar Rock şirketinin SMA hastaları için geliştirdiği kas ilacıdır.
SRK-015 kod adıyla da bilinen Apitegromab’ın temel mekanizması myostatinin baskılanmasına dayanır.
Nöronlara odaklanan mevcut SMA ilaçlarının aksine, Apitegromab doğrudan kasları hedef alır. Myostatin adlı proteinin aktive edilmesini engeller; myostatin temel vasfı kas gelişimini sınırlandırmaktır. Myostatini faal hale gelmeden bloke edern bu ilaç kas kütle ve gücünü arttırmaya odaklanır. Bu yolla hastaların motor fonksiyonlarını iyileşmesini ve yorgunluklarının azalmasını sağlar.
Özetle; Scholar Rock’ın geliştirdiği Apitegromab adlı tedavi bu sınırlamaları azaltarak kasların daha güçlü hale gelmesini amaçlamaktadır.
Bu ilacın amacı şöyle özetlenebilir:
- Kasların daha iyi çalışmasını sağlamak
- Hastaların hareket kabiliyetini artırmak
- Günlük yaşamı kolaylaştırmak
Apitegromab ile ilgili yapılan çalışmalarda hastaların kas gücünde artış gözlemlenmiştir. 2020 yılından itibaren SMA hastalarında denenmiş, ancak henüz onaylanmamış bir tedavidir. 2026 yılının sonlarında Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’dan onay alması beklenmektedir.
Apitegromab’ın özellikle mevcut SMA tedavileriyle birlikte kullanıldığında daha iyi sonuçlar elde edilebileceği düşünülmektedir