 |
 |
 |
 |
|
|---|---|---|---|---|
| Şirketin Adı | Biogen | Novartis / Avexis |
Roche | Novartis |
| Bulunduğu Faz | Onaylandı | Onaylandı | Onaylandı (ABD) | 1. faz |
| Hedef Kitlesi | Bütün hastalar |
0-2 yaş 2-5 yaş: Denemeler sürüyor |
2 aydan büyük bütün hastalar |
1. tip hastalar |
| Mekanizma | SMN-2 geninin onarımı | Sağlam SMN-1 geninin transferi |
SMN-2 geninin onarımı | |
| İlaç Tipi | Antisense Oligonucleotide | Gen tedavisi |
Küçük molekül | Küçük molekül |
| Uygulama Şekli | Omurilik sıvısı (intratekal) | Damardan (intravenöz) veya Omurilik sıvısı (intratekal) | Ağız yolu | Ağız yolu |
| Doz Şeması | 4 yükleme dozu + 4 ayda 1 |
Tek sefer | Günlük | Haftalık |
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.