Küresel ilaç şirketi Roche, Evrysdi (Risdiplam) denemelerine (Jewelfish ve Rainbowfish) ait yeni ara dönem verilerini yayınladı.
Evrysdi için Roche tarafından yayınlanan yeni veriler, henüz hastalığın belirtisini göstermemiş olan (pre-semptomatik) bebeklerde ilacı almaya başladıktan 1 yıl sonra hareket fonksiyonda gelişme olduğunu gösteriyor. Ayrıca daha önceden başka bir tedavi görmüş olan SMA hastası bireylerdeki güvenlik profilini de doğruluyor. Evrysdi’nin yetişkinlerde, çocuklarda ve iki aylık ve daha büyük bebeklerde etkinliği kanıtlanmıştır ve Evrysdi halihazırda dünya çapında 44 ülkede onaylanmıştır.
Roche ayrıca, Evrysdi ile en az 12 ay tedavi edilen beş bebeğin hepsinin desteksiz oturmayı, yuvarlanmayı ve emeklemeyi başardığını gösteren Rainbowfish’den ön etkinlik verilerini de sundu. Beş kişiden ikisinde SMN2 kopya sayısı 2’ydi ve üçünde ise daha fazlaydı. Bebeklerin dördü yardımsız ayakta durabiliyor ve bağımsız olarak yürüyebiliyordu. Ek olarak, dört bebek CHOP-INTEND ölçeğinde maksimum 64 puana ulaştı ve biri 63 puan aldı.
Bu denemede en sık görülen yan etkiler burun tıkanıklığı (%33), öksürük (%25), diş çıkarma (%25), kusma (%25), egzama (%17), karın ağrısı (%17), ishal (%17), gastroenterit (%17), papül (döküntü; %17) ve pireksi (ateş; %17). Herhangi bir hastanın çalışmadan ayrılmasına veya tedavinin durdurulmasına neden olan herhangi bir olumsuz olay olmadı.
Daha önce Spinraza ve Zolgensma dahil olmak üzere başka bir SMA ilacı ile tedavi görmüş olan 1 ila 60 yaş arasındaki kişilerde Evrysdi’nin güvenliğini değerlendiren ve devam eden bir açık etiketli çalışma olan Jewelfish’den elde edilen veriler, diğer Evrysdi çalışmalarında gözlemlenenlerle tutarlı olarak Evrysdi’nin güvenlik profilini ve SMN proteini seviyesindeki artışı göstermiştir.
Jewelfish’den alınan ara dönem etkinlik verileri ayrıca, motor fonksiyon ölçümünde (MFM32 ölçeğine göre), bir yıllık tedavinin sonunda motor fonksiyonlarının sabit kaldığını göstermektedir.
SMA Europe tarafından kısa süre önce yapılan bir anket, SMA ile yaşayan insanların neredeyse %97’sinin hastalığın durağan (stabil) seyretmesini bir gelişme olarak bildirdiğini göstermiştir.
Jewelfish çalışması, geniş bir yaş ve hastalık şiddeti aralığında, önceden tedavi görmüş 1 ila 3. tip SMA hastaları da dahil olmak üzere, bir SMA çalışmasında şimdiye kadar incelenen en geniş hasta popülasyonunu çalışmaya kaydetmiştir. Bu denemeye kaydedilen 174 kişiden %30’u genç ve %35’i yetişkin olup %62’sinin başlangıçta 10’un altında bir HFMSE puanı vardı. %80’inin skolyozu vardı ve %47’si skolyoz ameliyatı geçirmişti. 76 kişi daha önce Spinraza (nusinersen) ve de 14 kişi Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) ile tedavi edilmişti. Evrysdi, daha önce hangi tedavinin alındığına veya SMA tipine bakılmaksızın, daha önce tedavi görmüş bütün hastalarda başlangıca kıyasla ortalama SMN protein seviyelerinde iki kattan fazla ve sürekli artışa yol açmıştır.
Altı haftalığa kadar olan bebeklerde Evrysdi’yi pre-semptomatik SMA ile değerlendiren, devam eden bir açık etiketli çalışma olan Rainbowfish’e dair ön etkinlik verileri açıklandı. Bu veriler, on iki 12 ay boyunca tedavi edilen bebeklerin oturma, ayakta durma ve yürüme dahil olmak üzere yaşa uygun motor kilometre taşlarına ulaştığını ve hareket fonksiyonlarında iyileşme olduğunu gösterdi. Bu veriler, 9-11 Haziran 2021 tarihlerinde 2021 Sanal SMA Araştırma ve Klinik Bakım Toplantısında sunuldu.
Görüşler
Roche’un Baş Tıbbi Sorumlusu ve Global Ürün Geliştirme Başkanı M.D., Ph.D. Levi Garraway şunları söyledi:
Jewelfish’ten elde edilen bu veriler, Evrysdi’nin 1 ila 60 yaş arasındaki hastalarda kullanımını destekleyen kanıtlara katkıda bulunuyor. Ayrıca, iki aylıktan küçük olan bebeklerde Rainbowfish’ten elde edilen erken bulgular çok cesaret verici. Hep birlikte, Evrysdi’nin SMA topluluğundaki farklı durumlardaki bireyler için karşılanmamış olan tedavi ihtiyaçlarını karşılamaya yardımcı olmaya devam edeceğinden umutluyuz.
Yan Etkiler
Evrysdi tedavisinin önceden tedavi görmüş hastalardaki genel yan etki profili, Firefish ve Sunfish denemelerine katılan ve daha önce bir SMA ilacı ile tedavi görmemiş hastalarınkiyle tutarlıydı. Tüm hastalarda en sık görülen yan etkiler üst solunum yolu enfeksiyonu (%17), ateş (%17), baş ağrısı (%16), bulantı (%12), ishal (%11), nazofarenjit (%10) ve kusma idi. %8). En sık görülen ciddi yan etkiler zatürre (%2), alt solunum yolu enfeksiyonu (%2), üst solunum yolu enfeksiyonu (%2) ve solunum yetmezliği (%2) idi. Jewelfish’te çekilmeye veya tedavinin durdurulmasına yol açan tedaviyle ilgili herhangi bir yan etki görülmedi, bazı hastalar üç yıldan fazla tedavi görüyordu. Çalışma devam etmektedir ve birincil analiz 24. ayda yapılacaktır.
Evrysdi Denemelerine Dair Bir Yorum
Columbia Üniversitesi Tıp Merkezi’nde Pediatri bölümünde nöroloji profesörü olan Dr. Claudia Chiriboga şunları söyledi:
İleri derecede motor bozukluğu olan çeşitli hasta popülasyonlarını içeren Jewelfish çalışmasından elde edilen veriler, Evrysdi’nin daha önce bir SMA ilacı ile tedavi görmüş olan hastalarda olumlu bir güvenlik profiline sahip olduğunu gösteriyor.
En önemlisi, veriler aynı zamanda denemeye katılanlarda hareket fonksiyonunun stabilizasyonunu da göstermektedir. İlerleyici bir hastalık olduğu için, tedavi olmamış SMA hastalarının motor işlevlerinde tipik olarak zamanla bir düşüş görülür.
Haberin Roche şirketinin sitesindeki orijinali için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.