Bilindiği üzere Amerikalı PTC ve İsviçreli Roche şirketleri, Risdiplam adlı SMA ilacını birlikte geliştirmektedirler. Bu ilaç, ağızdan alınan bir moleküle dayanmaktadır ve yaklaşık iki yıldır 1., 2. ve 3. tip SMA hastaları üzerinde denenmektedir.
PTC şirketinin dünkü mali raporunda Risdiplam ile ilgili şu bilgilere yer verildi:
Risdiplam FDA’ya 2019 yılı bitmeden bir başvuru yapma (NDA dosyasının teslim edilmesi) konusunda planlanan şekilde devam etmektedir.
FIREFISH ve SUNFIH kod adlı denemelere dair veriler bu yılın Mayıs ayındaki AAN kongresinde sunulmuştu. O veriler Risdiplam’ın 1., 2. ve 3. tip SMA hastalarında klinik faydalar sağladığını göstermekteydi.
Risdiplam, yürütülen ilaç denemelerinde, tüm doz seviyelerinde iyi tolere edilmektedir ve herhangi bir hastanın ilacı bırakmasını gerektirecek ciddi bir yan etki gözlenmemiştir.
Risdiplam için bu yılın 2. yarısında Amerikan FDA kurumuna başvurma ve NDA dosyası oluşturma planı geçerliliğini korumaktadır. Amaç, bu ilacın nihayetinde 1., 2. ve 3. tip SMA hastalarını kapsayacak geniş bir etiketle onay almasıdır. Avrupa Birliği’nde onay için gereken MAA başvurusunun yapılmasının ise 2020’nin ilk yarısında olması beklenmektedir.
PTC şirketinin basın açıklamasının orijinalini okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
Bu öngörüyü, yani 2019 yılının sonlarına doğru FDA’ya başvurulacağını sadece PTC şirketi belirtmektedir. Roche şirketi basın açıklamalarında ve raporlarında böyle bir bilgi vermemektedir. Paylaştığımız haber değerlendirilirken bu noktanın göz önüne alınması önem taşımaktadır.