PTC Şirketi Barclay’s Etkinliğinde SMA İlacı Risdiplam Hakkında Güncel Bilgiler Verdi

İlaç devi Roche ile birlikte Risdiplam’ı geliştiren PTC Therapeutics şirketi Barclay’s Sağlık Sektörü etkinliğinde bazı bilgiler paylaştı.

Sunumda özetle Risdiplam hakkında aşağıdaki bilgiler paylaşıldı:

  • Sınıfının en iyi tedavisi olma potansiyeline sahip ve ağızdan alınarak uygulanacak SMA ilacının geliştirilmesi.
  • 13 yılı aşan molekül keşif ve geliştirme süreciyle “mRNA Uçbirleştirme” (splicing) yönteminde oluşan uzmanlık.
  • PTC’nin sahip olduğu özgün teknoloji platformu üzerinde geliştirilmiştir.
  • Küçük molekül olup mRNA üzerinde uçbirleştirme işlemi yapılmaktadır.
  • Küçük molekül yöntemi SMA alanındaki en iyi ilaç olma potansiyelini taşımaktadır.
  • Protein üretimi ve çok sayıda dokuya yayılması sağlanmaktadır.

Sunumda ayrıca Risdiplam’dan beklenen gelirle ilgili tahminlere de yer verildi.

Sunumda ayrıca Risdiplam’dan beklenen gelirle ilgili tahminlere de yer verildi.

  • Bu ilaçtan Roche firmasının dünya çapında elde edeceği gelirin yıllık 1 milyar dolardan büyük olması beklenmektedir.
  • Bunun içinde PTC’nin Roche’tan alacağı pay %10’un üzerinde, muhtemelen %15 civarında olacaktır.
  • PTC’nin muhtemel geliri yıllık 200 milyon doları bulacaktır, bu hesaba SMA alanındaki rekabetle ve diğer ilaçlarla ilgili varsayımlar da dahildir.
  • Firefish ve Sunfish denemelerinin kontenjanı tamamen dolmuştur. Denemeler sürmektedir.
  • İlaç, denemelerde gözleri etkileyen bir yan etki olmadan tolere edilmiştir.

PTC şirketinin Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu FDA’dan aldığı bilgilere göre :

  • Sunfish ve Firefish denemelerinin 1. bölümündeki verinin NDA (başvuru) dosyası hazırlamak için yeterli olması beklenmektedir.
  • 2019 yılı bitmeden FDA’ya onay için başvurma planı bulunmaktadır.

Sunumu okumak için tıklayınız.


Yorum

Risdiplam adlı molekül için Roche ve PTC şirketlerinin 2019 yılı içinde FDA ve EMA’ya başvurması konusunda çeşitli spekülasyonlar bulunmaktadır. Buna karşılık denemelerin sorunsuz ilerlemesi olumlu bir gelişmedir.

2019 ve 2020 yıllarının da SMA alanında çok hareketli dönemler olacağı görülmektedir. Birden fazla tedavi seçeneğinin bulunacağı günlerin çok uzak olmadığı anlaşılmaktadır.