Novartis’in Henüz Onay Almayan Gen Tedavisi ile İlgili Analizler Yayınlanmaya Devam Ediyor

Genetic engineering, GMO and Gene manipulation concept. Hand is inserting sequence of DNA.

ABD’deki ilaçların ve tıbbi tedavilerin değerlemesi alanında çalışan bir enstitünün yaptığı analize göre İsviçre merkezli dev ilaç şirketi Novartis AG tarafından SMA hastalığı için geliştirilen deneysel gen tedavisinin bedeli 900 bin dolara kadar çıkabilir.

Bilindiği üzere eski adı AVXS-101, yeni adı Zolgensma olan bu gen tedavisi Avexis şirketi tarafından geliştirilmişti. 2018 yılının Nisan ayında Novartis, Amerikalı bir şirket olan Avexis’i satın almıştı.

Merkezi Boston’da olan ICER adlı bu kurum kar amacı bir gütmeyen bir enstitüdür. ICER “niteliğe-göre-ayarlanmış yaşam yılı” (quality-adjusted life year, QALY) adı verilen bir maliyet etkinlik tabanını kullanarak bu değerlendirmeyi yaptı. Hesaplamada QALY’nin değeri 100 bin ila 150 bin dolar arasında tutuldu. Eğer her bir QALY 500 bin dolar olarak hesaplanırsa ICER’e göre Zolgensma adlı gen tedavisinin değeri maliyet-etkin bir noktada 5 milyon doları bulacaktır.

Novartis şirketi fiyatın sağlık planlarıyla ve sigorta şirketleriyle pazarlık sonrasında belli olacağını belirtiyor, fakat 4-5 milyon doları bulacağını öngörüyor. Gen tedavileri özel üretilmiş virüsler yoluyla sağlıklı kalıtsal malzemeyi kişinin hücrelerine taşıyorlar ve bu yolla hastalığa yol açan bozuk veya mutasyona uğramış genleri yeniliyorlar.

ICER enstitüsü Spinraza’nın da fiyatının ciddi ölçüde düşmesi gerektiğini tespit etti. Spinraza’nın ABD’deki liste fiyatı ilk yıl için 750 bin dolar, sonraki yıllar içinse 375 bin dolardır (Bu fiyatların Türkiye veya Avrupa ülkeleri için geçerli olmadığını hatırlatırız).

Öte yandan Biogen şirketi Zolgensma’nın hala deneysel bir tedavi olduğunu ve sadece 15 hasta için veri bildirdiğini, diğer taraftan kendi ilacı olan Spinraza’nın 6600’den fazla hasta tarafından kullanıldığını belirtti. Wall Street finans çevreleri Spinraza’yı Biogen’in en önemli gelir ve büyüme unsuru olarak görüyorlar. Bilindiği üzere, Spinraza çocuk ve yetişkin SMA hastalarında kullanılmak üzere FDA’dan 2016 yılının Aralık ayında onay almıştı.

Biogen yetkilisi Alfred Sandrock Reuters’e şunları söyledi:

Gen tedavilerinin vaadi bir kez yapılmaları ve işin bitmesidir. Fakat bu henüz kesin bir bilgi değildir. Spinraza hala SMA bebekleri için en geçerli seçenektir. Genç ve yetişkinler için de uzunca bir süre daha onların tek seçeneği olarak kalacaktır.

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) 2019 yılı Mayıs ayı içinde Zolgensma’yı onaylama konusunda karar vermesi bekleniyor. Zolgensma 1. tip SMA hastası olan bebeklerde uzun süredir denenmekteydi.

ICER ensitütüsünün yaptığı bu değerlendirmeler çok etkili hale geldi ABD’deki ilaç fiyatı pazarlıkları açısından ve hastaların ilaca erişimi konusunda çalışan sigorta şirketleri tarafından gitgide daha fazla göz önüne alınıyor. “Kazanılan hayat yılları” adlı diğer bir ölçü tekniği kullanıldığında ise (life years gained – LYG), ICER Zolgensma’nın 1.5 milyon dolar fiyatı olduğunda maliyetini karşılayacağını belirtti.

ICER, benzer şekilde Spinraza’nın ilk yıl fiyatının 130 bin dolara düşmesini öngörüyor, ki bu da şimdikinin 6’da birine inmesi anlamına geliyor. Diğer yandan LYG ölçümü ile analiz edildiğinde Spinraza’nın fiyatının ilk yıl en çok 82 bin dolar, sonraki yıllarda ise 41 bin dolar olması gerektiği şeklinde bir sonuç çıktığı açıklanıyor ICER’in raporunda.

Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.

Yorum

Novartis’in ilacı olan Zolgensma’nın (eski adı AVXS-101) daha onay almadan büyük tartışmalara yol açtığı görülüyor. Bu konuda ABD’de son dönemde gündemde olan ilaç fiyatlarını aşağı çekme çabalarının da etkili olduğu anlaşılıyor.

İlaçların fiyatları esasen ödeme kuruluşları ile şirketleri ilgilendiren konulardır. Ancak dünyadaki gelişmeleri takip etmek ve analiz etmek sorumluluğuyla bu konuları günü gününe takip etmeye ve paylaşmaya devam edeceğiz.